オーファン医薬品の指定の対象明確化・早期化
⚫ 希少疾病用医薬品の指定は、特にベンチャー企業においては、投資の呼び込みに当たって大きな要素となるなど、医薬品開発のインセ
ンティブになると考えられているが、日本での指定件数は海外と比べて少なく、製薬業界から要件の見直しが求められてきた。
⚫ 令和５年７月10日の創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会において検討を行い、希少疾病用医薬
品の指定の対象明確化及び早期化を図るため、「「希少疾病用医薬品等の指定に関する取扱いについて」の一部改正について」（令和
６年１月16日医薬薬審発0116第１号、医薬機審発0116第１号）を発出した。

▍主な見直しの内容
「輪切り」の要件の明確化

医療上の必要性の要件の明確化

指定の早期化

• いわゆる「輪切り」申請について、例えば、年
齢層（小児を含む）、治療体系、治療ライン、
リスク分類、投薬の必要性等を含め、医学薬学
上の適切な根拠に基づき限定するのであれば、
「輪切り」には該当しないことを明確化。

• 既承認薬が全くない場合のみではなく、既承
認薬による治療法がいずれも予後不良の場合
など、充足性に応じて複数の治療選択肢が必
要とされている場合も、要件に該当すること
を明確化。

※「輪切り」とは、医学薬学上の明確な理由なしに「重篤な」
等の接頭語、ただし書き等を追加することによって、患者数
を５万人未満として計算 すること。これまでは、例えば、対
象疾患の患者数は５万人以上であるものの、医薬品による治
療 が必要となる患者数は５万人未満であると推定される場合
などに、「輪切り」と判断される場合があった。

• 国際的に認められているガイドラインで治療
選択肢の優先順位が高く位置づけられている
場合には、要件に該当する場合があることを
明確化。
等

• 開発段階としては、これまでは第３相試験の
結果が出た後の指定となっていたケースも
あったが、少なくとも第１相試験を実施する
ために必要な非臨床試験については概ね完了
している程度の段階であれば、要件を満たす
場合があるとした。
• あわせて、指定取り消しとなる取扱いについ
ても明確化した。

▍その他の取扱い
• 優先審査の対象が増加する場合、PMDAの体制強化が必要となることから、体制強化については並行して検討することとし、それが実現するまでの間は優先
審査の対象品目については、従前の希少疾病用医薬品の指定の基準を満たすものに限るとした。
• この取扱いについては、本通知の適用後１年後を目処に、希少疾病用医薬品の指定件数等を踏まえ、見直しを検討するものとした（通知上も明記）。
• なお、この通知では明記されていないが、検討会での議論を踏まえ、従来、通常年４回行ってきた新薬の承認の頻度を増加することにより、審議会開催後、
速やかに承認し、審議会から承認までの期間の短縮を図ることとする。