別添
特定臨床研究で得られた試験成績を医療機器及び再生医療等製品
の承認申請に利用する場合の留意点・考え方の例
１．特定臨床研究の承認申請に係る資料としての利活用の可否については、以下
の２に示された信頼性の確保に関する留意点・考え方の例に加え、特定臨床
研究の実施状況及び特定臨床研究で得られた試験成績の論文化の状況や関
連ガイドラインの記載状況等の背景情報も考慮の上、総合的に判断される。
特定臨床研究で得られた試験成績の承認申請への利用を検討する場合は、早
期に PMDA に相談すること。
２．特定臨床研究で得られた試験成績を承認申請に利用する場合には、承認申請
における当該臨床研究の位置付け等を総合的に考慮した上で求められる信
頼性の水準が判断される。特定臨床研究の研究責任医師は、根拠資料の保管
を含め、当該臨床研究の適切な実施を確保するとともに、当該研究の信頼性
確保の状況について説明できることが必要である。
なお、承認申請に利用される特定臨床研究の試験成績について求められる
信頼性の水準を満たしているかは、「適応外使用に係る医家向け医療機器の
取扱いについて」(平成 18 年５月 22 日付け厚生労働省医政局研究開発振興
課長、厚生労働省医薬食品局審査管理課長連名通知)に基づく承認申請であ
る場合を除き、承認申請後に適合性書面調査により確認されることになる。
また、特定臨床研究を実施した医療機関における根拠資料の確認の必要性
は、求められる信頼性の水準や申請者又は特定臨床研究の研究責任医師に対
する適合性書面調査の結果に基づき判断される。そのため、申請者は研究責
任医師との間で適合性調査に関する協力体制を構築していることが望まし
い。
具体的に個別の申請事例をもとに、求められる信頼性の水準を満たすため
の留意点・考え方の一例としては以下のとおり。
① 特定臨床研究の研究責任医師が、症例報告書からデータセットの作成、
解析及び総括報告書の作成までの過程の適切性並びにデータの信頼性を
適切に説明できること。また、申請者が、特定臨床研究で得られた試験
成績を医療機器及び再生医療等製品の製造販売承認申請に利用するにあ
たり、当該手順の適切性並びにデータの信頼性を確認できること。
② 特定臨床研究の研究責任医師が、特定臨床研究に用いられる医療機器及
び再生医療等製品の保管等が適正に行われていることを適切に説明でき