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議題2 別紙3 先進医療Bの総括報告書に関する評価について (1 ページ)

公開元URL https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_44034.html
出典情報 先進医療会議(第136回 10/3)《厚生労働省》
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別紙3-1
第165回先進医療技術審査部会
令和6年9月12日

先進医療B
評価委員

第163回先進医療技術審査部会
令和6年7月11日

資料6

総括報告書に関する評価表(告示旧 27)

主担当:

上村(尚)

副担当:

飛田

資料1-1

(別紙1)

先 進 医 療 TRPV2阻害薬経口投与療法
の名称
申 請 医 療 国立病院機構

大阪刀根山医療センター

機関
医療技術
の概要

筋ジストロフィーは、人口 10 万人当たり 20 名程度の希少疾病で
ある。その多くで運動機能障害に加えて、呼吸筋障害等による呼吸不
全、心筋障害による心不全・不整脈を合併し、生命予後を規定する大
きな問題となる。
本研究では、筋ジストロフィー患者で標準的心筋保護治療を受けて
いるにもかかわらず brain natriuretic peptide(BNP)100 pg/mL 以
上を示す心不全患者に対し、トラニラストを併用することで BNP 低
下や心機能改善、心イベント減少などの効果が見られるか、安全性に
問題が無いか非盲検単群試験で評価する。
○主要評価項目:
投与開始前(前観察期、投与開始時データの平均値)から 24 週まで
の BNP の変化量(20 週、24 週、28 週データの平均値を用いる)
○副次評価項目:
安全性評価基準:
1)心イベント(心機能増悪による心不全治療内服薬(ACEI/ARB、β
遮断薬、ジギタリス、利尿剤、アルドステロン拮抗剤、強心剤、抗不
整脈剤)の変更または経静脈薬(強心剤・利尿剤・抗不整脈剤)投与、
心不全による入院または入院期間の延長)
2)総死亡
3)有害事象
有効性評価基準:
1)左室内径短縮率
2)hANP、cTnT
3)単核球表面 TRPV2 発現
4)筋力(手指ピンチ力)、CK

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