第163回先進医療技術審査部会
令和６年７月11日

資料１－２

先進医療審査の照会事項に対する回答 1
先進医療技術名：筋ジストロフィー心筋障害に対する TRPV2 阻害薬内服療法
2024 年 6 月 26 日
所属・氏名：国立病院機構大阪刀根山医療センター・松村 剛
１.

研究者の先生方は AMED の CRT 事業で、TRPV2 阻害療法の次試験を実施
しているかと思われます。
次試験の概略（本先進医療の試験結果をどう踏まえてデザインされてい
るのか）及び現時点で想定している今後の薬事承認までのロードマップを
提供してもらうことは可能か。

【回答】
TRPV2 阻害はモデル動物において骨格筋・心筋障害に有効で、既承認薬の
tranilast にTRPV2 阻害効果があることが確認された。これまでのパイロット
試験、先進医療による特定臨床研究で進行期心不全筋ジストロフィー患者にお
いて、TrailastによりTRPV2抑制効果が長期にわたって維持されることが確認
され、進行性疾患にもかかわらず心機能が維持され、投与中の患者で心不全死
亡がなかったなど心機能維持・心イベント抑制効果が示唆された。一方で進行
例を対象としたため、骨格筋障害に対する評価は行えていない。
次試験では臨床経過が均一で、運動機能(上肢機能)・呼吸機能・心機能が一
定の速度で低下することが確認されている、10歳以上のデュシェンヌ型筋ジス
トロフィー患者においてtranilast による機能維持効果と安全性を評価する。
Tranilast の骨格筋・早期心不全に対する臨床データは無いこと、上肢機能・
呼吸機能・心機能は何れも生命予後、ADL・QOLに対する影響が大きいことか
ら、これらを主要評価項目とした二重盲検プラセボ対照による探索試験を行
う。過去に高用量で肝機能障害を高頻度に認めたことから、本試験では用量探
索は行わず、保険用量とプラセボの2群で52週間試験治療を行い、有効性と安
全性を評価する。
以上

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