（参考）ベスレミの費用対効果評価案策定に係る主な検討事項
１． 分析枠組みについて
以下の真性多血症患者をそれぞれ分析対象集団とする。
分析対象集団

（a）細胞減少療法を必要とする患者で既存の細胞減少療法の治療歴がない患者
（b）ヒドロキシカルバミドが不耐容または抵抗性の患者

比較対照技術名

（a）ヒドロキシカルバミド
（b）ルキソリチニブ

２． 分析枠組みに係る専門組織での主な検討事項
（専門組織の見解）
・ 提案された分析枠組みは妥当である。
（企業の不服意見）
・ なし
３． 費用対効果評価結果案策定に係る専門組織での主な検討事項
公的分析が再分析を行った主な点は以下の通りである。
分析対象集団(b)における追加的有用性について
製造販売業者は、分析対象集団(b)におけるルキソリチニブとの比較において、直接比較し
た臨床試験は確認されず、間接比較の実施も困難と考えた。製造販売業者の非メラノーマ性
皮膚がん、帯状疱疹のリスクに関する評価は、システマティック・レビューによって得られた
エビデンスに基づいておらず、追加的有用性判断の根拠は「臨床データなし」としている。公
的分析では分析対象集団(b)において、「本薬剤はルキソリチニブに対して追加的有用性が示
されていない」と判断し、費用最小化分析を実施した。
QOL 値について
製造販売業者は、一般の人々を対象としたビニエット(健康状態のシナリオ)を用いて
TTO(time trade-off)法によるアンケート調査を実施し、その結果に基づき健康状態毎の QOL
値を設定している。このビニエットにおける「分子遺伝学的奏効に基づく将来的な治癒の可
能性」という仮定は、その効果が過大に見積もられている可能性があり、製造販売業者が設定
した QOL 値に課題がある。CONTIUATION-PV 試験において EQ-5D-3L による QOL 値が取得され
ており、論文中には 36 か月時点におけるロペグインターフェロン アルファ-2b 群と標準治
療群との間に差がないと言及されていた。イギリスの評価機関である SMC において、
CONTIUATION-PV 試験によって取得された QOL 値が報告されており、公的分析では、この値を
用いた解析を実施することが適切であると判断した。
製造販売業者から提示された論点
分析対象集団(a)について
公的分析結果における分析対象集団(a)における追加的有用性について、基本的には同意す
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