る｡ただし､分子遺伝学的奏効を踏まえた患者 QOL 評価については､治療が生涯におよぶ真性
多血症治療において重要テーマの一つであると考える｡将来的には､分子遺伝学的奏効と患
者 QOL(寛解状態の維持や薬物治療の中止の可能性など)との相関に関するエビデンスが構築
されていくものと考えられるため、企業が追加で実施した QOL 評価についての調査は必要で
あったと考える｡
分析対象集団（b）について
公的分析結果における分析対象集団（b）における追加的有用性について､基本的には同意す
る｡ただし､薬剤ごとの安全性プロファイルを評価していくことは非常に重要な臨床上の課題
であり、真性多血症治療における安全性プロファイルの違いによる医療経済効果については､
今後も企業として情報収集に努める。また､公的分析における薬剤費の算出方法については、
本剤の使用実態を想定した投与量により算出するよう、修正可能ではないかと考える｡
以上を踏まえ、専門組織で議論し、QOL 値及びベスレミの投与量の考え方について、下記のとお
り、公的分析結果が妥当とされた。
QOL 値に関しては、
「将来的な治癒の可能性」等、定量化できないデータを用いて分析する
ことには課題があり、公的分析の方がより妥当である。その他の論点についても公的分析
の方がより妥当である。
薬剤費の算出方法について、最大投与量ではなく使用実態を踏まえ、漸減されることを織
り込んだ形に修正すべきとの企業の追加意見があるが、インターフェロンは減量すること
で副作用等の軽減が期待されるため、減量しながら長く使用するということが必要となる
ことは理解できる。ただし、元々の企業側の分析モデルで用いられた用量に基づいて公的
分析は再分析していることからも、現時点で用量を変えて薬剤費を算出するほどの根拠は
ないと考える。
（企業の不服意見）
・ なし
＜参考：本資料に係る留意事項＞
・

総合的評価では、企業分析及び公的分析双方とも一定の科学的妥当性が認められている。

・

「専門組織での主な検討事項」は、双方の主な見解の相違部分を抜粋したものである。

・

費用対効果評価の詳細については、国立保健医療科学院から公表される報告書を参照されたい。
（以上）

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