両試験への DCT（decentralized clinical trial）導入は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構
（AMED）臨床研究・治験推進研究事業「希少がんプラットフォーム試験への DCT 導入に関する研究開
発（研究代表者：中村 健一）」の支援を受けています。

オンライン治験について
従来、治験へ参加するためには、決められたスケジュールで治験実施医療機関まで毎回来院する必
要がありましたが、オンライン治験では治験実施医療機関に必ずしも来院することなく、治験へ参加する
ことが可能になります。オンライン治験では、患者さんは居住地域の医療機関（パートナー施設）へ来院
していただきます。パートナー施設と治験実施医療機関である国立がん研究センター中央病院をオンラ
インでつなぎ診察を行います。治験薬（経口薬）は、中央病院から患者さんの自宅へ直接配送し、患者さ
んには国立がん研究センター中央病院の医師の指示のもとで内服を行っていただきます。治験期間中
の検査については、決められたスケジュールでパートナー施設にて検査を受け、検査結果はパートナー
施設から国立がん研究センター中央病院に共有されます。こうした仕組みによって、患者さんは自宅近く
の医療機関を介して治験へ参加することができます。

なお、パートナー施設は、がんゲノム医療中核拠点病院・拠点病院・連携病院のいずれかであるなど
の条件があります。国立がん研究センター中央病院とパートナー施設との間で、あらかじめ（プレコントラ
クト）、あるいは患者さんから申し出があった時点（オンデマンド）で施設間契約を締結します。現在のパ
ートナー施設は、国立病院機構四国がんセンター、島根大学医学部附属病院、鹿児島大学病院、熊本
大学病院、高知大学病院の 5 施設です。今後パートナー施設を全国に拡大し、希少がんオンライン治験
ネットワークを整備していきます。

希少がんの治療開発について
希少がんの新規治療開発は、患者さんの数が極めて少ないことや、対象となる疾患の患者さんの情
報を集約する仕組みが十分に構築されていないことから、患者登録に長い年月を要し、ランダム化比較
試験を実施することが困難であり、企業による開発が積極的に行われていません。
国立がん研究センター中央病院では、希少がんでの治療開発を推進するため、2014 年には「希少が
んセンター」を開設し、2017 年からは企業とも共同で希少がんの研究開発・ゲノム医療を推進する
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