別紙２－１
様式第５号

先進医療の内容 （概要）
先進医療の名称：切除不能肝門部領域胆管癌に対する生体肝移植
適応症：肝門部領域胆管癌
内容：
（先進性）
肝・胆道がんは、完全切除のみが治癒を期待し得る疾患であるが、とくに肝門部領域胆管癌の
多くは、診断時に切除困難・不能であることが多く、切除不能症例の生命予後は極めて不良で、
5 年生存率は数%〜10%前後に留まる。日本の肝胆膵外科が積極的に大肝切除や血管合併切除など
を組み合わせることで予後を劇的に改善してきたが、切除不能症例は一定数存在する。近年、こ
れらの患者に対し集学的治療の一環として肝移植を行うことで、飛躍的に治療成績が向上したこ
とが欧米を中心に示されている。現在、本邦に於いては肝細胞癌と肝芽腫のみに適応とされてい
る悪性腫瘍に対する生体肝移植の適応をこのような切除不能な肝門部領域胆管癌に拡大するこ
とに先進性を求める。
（概要）
被験者は切除不能な肝門部領域胆管癌症例とする。同症例に対して治療選択、予期される経過
について説明を行ったうえで、肝移植を行った際に期待される治療成績について海外のデータを
もとに説明する。加えて本邦においては本疾患が肝移植保険適用や脳死移植の基準外のため生体
ドナーが必要となる旨も説明する。ドナーリスク、費用（入院治療費が私費となること）につき
説明をした上で本治療を希望され、生体ドナー希望者が存在する症例をデータベースへと登録す
る。生体肝移植の準備が整うまでの間、腫瘍の進行を抑制するための術前治療（薬物療法または
放射線療法）を少なくとも 3 ヶ月以上行い、その後に腫瘍マーカーの値および画像評価で病勢の
進行がないことを確認する。生体ドナーの評価を行い適格であった症例に、リンパ節転移および
腹膜播種を確認し、陰性の症例に対して生体肝移植を施行する。なお、術前治療が著効して「切
除可能」と判定した場合は非移植群に移行する（本研究の申請時点では可能性は極めて低いが、
将来の治療法の進歩によっては想定しうるため）。周術期の安全性並びにその後の臨床経過を 3
年間にわたり追跡し、再発率、生存率を評価する。
（効果）
肝門部領域胆管癌のうち①肝機能が不良な症例、②予定残肝の流入・流出血管への癌浸潤で血
行再建が困難・不能な症例、③切除限界点を超えた胆管浸潤症例、④原発硬化性胆管炎に合併し
た局在不明の胆管癌のいずれかに該当し切除不能と判断され、そのほか通常の肝移植適応基準を
満たした患者に対し、術前治療後に生体肝移植を行うことで移植後の 5 年全生存率が 70%前後に
達することが見込まれる。従来、切除不能な肝門部領域胆管癌の標準治療である薬物療法では生
存期間中央値が 1 年前後であることから、飛躍的に生命予後を改善させる効果が期待される。
（先進医療にかかる費用）
本技術に係る総費用は 8,277,097 円である。先進医療に係る費用は 2,601,937 円であり、患者
負担となる。研究に規定されている生体肝移植以外の検査、治療および、入院に関する費用、外
来受診の費用は通常の保険診療であるため、患者の保険診療負担額は患者の負担とする。また、
研究に規定されていない検査等は通常の保険診療で患者の負担とする。保険外併用療養費の患者

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