総合的なコメント欄

一定の有効性が期待できるデータが得られたものの、本
治療法を標準的に用いるには、ランダム化比較試験を実
施して有効性と安全性を確立すべきであるという原則に
変わりはない。一方で分子標的薬や免疫チェックポイン
ト阻害薬などを用いた開発も進行する中で、本治療をど
のような位置付けで開発すべきか考える必要がある。

薬事未承認の医薬品等

本治療は、自由診療でも実施されている現状に加えて、現

を伴う医療技術の場

時点でのR&Dランドスケープからも、新たなRCTを組むのは

合、薬事承認申請の効

かなり難しいと思う（私見）。

率化に資するかどうか

3年生存率20％が期待できるのであれば、ベネフィットを

等についての助言欄

得られる患者は相当数存在していると思われ、リアルワー
ルドでのデータ収集をめざした開発戦略も現実的にはあり
得ると思う。いずれにしても薬事承認のためのロードマッ
プ再考が必要であろう。

副担当： 柴田構成員
有効性

Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効であ
る。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他

コメント欄：
主たる解析時点で 2 年生存されている患者さんが 3 名いらっしゃったが、その
後の追跡を経て今回の最終解析の結果、3 年生存されている方は 9 名、3 年生存割
合は 20.4% (95% CI 10.5%–32.6%)、3 年無増悪生存割合は 12.7% (95% CI 4.8%24.4%)であった。本技術については、従来の医療技術に優るか否かは今後ランダム
化比較試験において結論づけるべきとの原則は 2021/6/18 先進医療技術審査部会
時から変わらないと考えるため E とした。有効性に関する主たる解析の結果、事
前の想定に合致する結果が出ていること（前回評価済）は一定の評価が可能である
一方、結果の解釈・今後の展開の検討にあたっては、試験計画時からの一次治療の