薬事承認申請までのロードマップ（先進⇒治験）
試験薬または試験機器：ネシツムマブ（製品名：ポートラーザ）
先進医療での適応疾患：EGFR増幅陽性食道・胃・小腸・尿路上皮・乳がん
臨床研究
EGFR増幅陽性固形がんに対するネシツム
マブ
①扁平上皮非小細胞肺がんにおいて、ゲ
ムシタビン+シスプラチンへのネシツムマブの
上乗せ効果は、EGFR 増幅陽性例で高く、
陰性例では乏しい（第III相試験サブグ
ループ解析）
②EGFR増幅陽性胃食道腺がん3例に対
するセツキシマブ - 国外：CRとPR各1例
③EGFR増幅陽性胃腺がんに対するセツキ
シマブ - 国内：腫瘍マーカー著減、PETCTで多発骨転移のFDG取り込み低下
④ EGFR増幅陽性乳がんと食道胃接合部
がん各1例に対するセツキシマブ+エルロチ
ニブ - 国外：無増悪生存期間は、各々
4か月以上、18か月

先進医療

治験

試験名：EGFR遺伝子増幅
陽性切除不能固形がんに
対するネシツムマブの第II相
バスケット試験
試験デザイン：単群第IIバス
ケット相試験
登録期間：1年6か月
追跡期間：最終症例登録
日より6か月
被験者数：22例
主要評価項目：客観的奏
効割合
副次評価項目：奏効期間、
無増悪生存期間、全生存
期間、有害事象発生割合
など

試験名：EGFR遺伝子
増幅陽性切除不能固
形がんに対するネシツム
マブの第II相バスケット
試験、もしくはEGFR遺
伝子増幅陽性切除不
能○○がんに対するネシ
ツムマブの第II相試験
（○○は先進医療で
有望な有効性を示した
がん種）
試験デザイン：単群第
II相（バスケット）試験

当該先進医療における
選択基準：①FoundationOne CDxもしくはNCCオンコパネルシステム（腫瘍検体）、FoundationOne Liquid
CDxもしくはGuardant360（保険収載後）（血液検体）によりEGFR遺伝子増幅陽性と診断、②PS 0-1、③
測定可能病変を有する、④食道・小腸・尿路上皮がん: 少なくとも1レジメン以上に不応・不耐、胃がん: 少なくと
も2レジメン以上に不応・不耐、乳がん: アントラサイクリンとタキサンの治療歴がある、⑤臓器機能が保たれている
除外基準：①HER2陽性であることが判明している、②EGFR阻害薬の投与歴がある、③重篤な合併症を有する
予想される有害事象：皮膚障害（ざ瘡様皮疹、皮膚乾燥、爪囲炎）、低マグネシウム血症、注入に伴う反応

9

薬
事
承
認
申
請

欧米での現状
薬事承認：米国（無）
欧州（無）
ガイドライン記載：（無）
進行中の臨床試験（無、
他のEGFR阻害薬は有）