（２）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における安全性の総合評価につ
いて
海外臨床試験における本薬投与時の有害事象の発現状況に関して記載があった報告

13）

では、本薬群とプラセボ群の有害事象の発現割合は同程度であった（5.（1）参照）
。OHSS
の発症抑制に関してヒドロキシエチルデンプン含有製剤への本薬の上乗せ効果を評価し
た海外臨床試験では、本薬群 100 例のうち 1 例に重度の悪心及び嘔吐が発現しており 18）、
メタ・アナリシスでは、ドパミンアゴニストはプラセボ又は非介入と比較して胃腸障害等
の有害事象の発現割合が増加していたが、当該事象は既承認の効能・効果で本薬を使用し
た際にも発現することが知られており、添付文書において既に注意喚起がなされている。
また、海外の成書で本薬投与時の副作用として記載されている起立性低血圧についても、
添付文書において既に注意喚起がなされている。
本邦では、不妊治療において本薬が投与された女性でスティーヴンス・ジョンソン症候
群が認められた症例が報告 29）されたものの、当該文献では他の薬剤が原因として疑われ、
本薬が原因となった可能性は非常に低いとされている。また、使用実態調査では、OHSS
の発症抑制を目的として本薬を使用した際に特記すべき有害事象は認められていない（6.
（2）参照）。
加えて、企業が収集した国内副作用報告では、OHSS の発症抑制を目的として本薬を投
与した際の重篤な副作用発現に関する報告はない（2021 年 9 月 30 日時点）。
以上より、検討会議は、本薬を OHSS の発症抑制を目的として日本人に投与した際の安
全性に大きな臨床的問題はないと判断する。
（３）要望内容に係る公知申請の妥当性について
本薬の OHSS の発症抑制については、欧米等 6 カ国で承認されていないものの、複数の
海外臨床試験において本薬による OHSS の発症抑制に関する有効性が示されており（5.
（1）参照）、当該臨床試験の結果等から、国内外のガイドラインや教科書では、本薬の投
与が OHSS 発症抑制の方策の一つと位置付けられている（5.（3）及び（4）参照）。また、
使用実態調査から、OHSS の発症抑制を目的とした国内における本薬の使用実態が確認で
きる（6.（2）参照）。
海外臨床試験及び成書の記載内容から、OHSS の発症抑制を目的として本薬を投与した
際に、消化器症状や起立性低血圧が発現する可能性はあるが、これらの事象は既承認の効
能・効果での使用においても発現が知られている事象であり、添付文書において既に注意
喚起がなされている。また、海外の臨床試験で認められた消化器症状については重篤な事
象ではなかったこと、及び国内の使用実態調査等において OHSS 以外の有害事象は認めら
れていないことも踏まえると、これらの事象は OHSS の発症抑制を目的とした本薬の使用
に際して臨床的に大きな問題にはならない程度に管理可能と考える（7.（2）参照）
。
以上より、検討会議は OHSS の発症抑制を目的として日本人に本薬を投与した際の有効
12