先進医療総括報告書の指摘事項に対する回答１
先進医療技術名： TRPV２阻害薬経口投与療法
2022 年 1 月 27 日
国立病院機構大阪刀根山医療センター 松村 剛
１．統計解析計画書では「5.1.対象患者」のフローチャートを作成する計画に
なっていましたので、作成されていれば提示してください。
【回答】
本試験では登録期間中に 34 例から同意を取得し、36 件のスクリーニング検査
を実施しました(2 例では 2 回実施)。
スクリーニング段階での脱落が 10 件で内訳は以下の通りです。
BNP が基準値未満: 4 件
致死性不整脈(心室性頻拍): 1 件
心不全･全身状態増悪: 1 件
COVID-19 による同意撤回: 1 件
患者登録した 28 件中､患者登録から投与開始までの脱落が 10 件で内訳は以下の
通りです。
BNP が基準値未満(誤登録): 2 件
致死性不整脈(心室性頻拍): 2 件
心不全・全身状態増悪: 2 件
脳血管障害: 1 件
高度僧帽弁不全: 3 件
※今回 BNP の測定は統一ラボで実施しましたが、各施設のデータより低いことが多く見ら
れました。高度僧帽弁不全は、プロトコル上の除外基準には含まれていませんが、左室短縮
率が過剰評価される懸念があるとの循環器専門医からのご指摘で除外していました。

その結果、
登録患者で試験治療を開始できたのは 18 例でした(安全解析対象)。
Full analysis set (FAS)は認知症状悪化による拒食・食思不振で試験治療開始後 4
週の評価前に治療中止されたために、治療開始後の有効性データが得られなか
った 1 例を除く 17 例で、投与開始後 28 週までプロトコル通りの治療が継続で
きた Per protocol set (PPS)のは 13 例でした。不採用例は、心不全治療薬が変更さ
れた 3 例と下痢の反復で試験治療を中止した 1 例の計 4 例です。

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