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資料１－２ 指摘事項に対する回答 (3 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_23669.html |
| 出典情報 | 先進医療会議 先進医療技術審査部会（第128回 2／10）《厚生労働省》 |
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３．主要評価項目である 24 週までの BNP 変化量について、FAS では対数変換
後の投与前からの変化量に対する t 検定の結果、統計学的有意差は認めら
れておらず、PPS では有意差が認められています。
FAS と PPS の結果が異なった理由について、得られた変化率（変化量）の
大きさに対する臨床的な意義も含めて説明してください。
なお、参考までに、
・ PPS を対象とした FAS と同様の BNP 変化率平均の推移図
・ FAS を対象とした PPS と同様の個別患者の投与開始前平均と投与後 20,
24, 28w 平均の図
を作成していれば提示してください。
【回答】
全体的傾向は FAS と PPS に違いはありませんが、プロトコル通りの治療が行
えた症例(PPS 採用例)に比べると、プロトコル通りの治療が行えなかった症例
(PPS 不採用例)は全身状態の不安定さが強いため、BNP 値の変動が大きくなって
います（図 1）。このため、BNP 変化率平均の標準誤差は FAS に比べて PPS で小
さくなりました。これにより、PPS では統計学的有意差が認められたにも関わら
ず、FAS では統計学的有意差が認められなかったものと考えます。
PPS 群の BNP 変化率平均の推移図(図 2)は FAS 群と大きな差は無く、FAS に
おける個別患者の開始前平均値と投与後 20, 24, 28w 平均の図(図 3)も PPS 群と
大きな差はありませんでした。投与後 4 週までのデータしか得られなかった 2
名も、1 名は増加、1 名は低下していました。
なお、個別患者のグラフについては、図 1 の形の方が PPS 採用例と不採用例
を含めて FAS 全体を提示できるため、総括報告書のグラフはそちらに差し替え
させていただきました。
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後の投与前からの変化量に対する t 検定の結果、統計学的有意差は認めら
れておらず、PPS では有意差が認められています。
FAS と PPS の結果が異なった理由について、得られた変化率（変化量）の
大きさに対する臨床的な意義も含めて説明してください。
なお、参考までに、
・ PPS を対象とした FAS と同様の BNP 変化率平均の推移図
・ FAS を対象とした PPS と同様の個別患者の投与開始前平均と投与後 20,
24, 28w 平均の図
を作成していれば提示してください。
【回答】
全体的傾向は FAS と PPS に違いはありませんが、プロトコル通りの治療が行
えた症例(PPS 採用例)に比べると、プロトコル通りの治療が行えなかった症例
(PPS 不採用例)は全身状態の不安定さが強いため、BNP 値の変動が大きくなって
います（図 1）。このため、BNP 変化率平均の標準誤差は FAS に比べて PPS で小
さくなりました。これにより、PPS では統計学的有意差が認められたにも関わら
ず、FAS では統計学的有意差が認められなかったものと考えます。
PPS 群の BNP 変化率平均の推移図(図 2)は FAS 群と大きな差は無く、FAS に
おける個別患者の開始前平均値と投与後 20, 24, 28w 平均の図(図 3)も PPS 群と
大きな差はありませんでした。投与後 4 週までのデータしか得られなかった 2
名も、1 名は増加、1 名は低下していました。
なお、個別患者のグラフについては、図 1 の形の方が PPS 採用例と不採用例
を含めて FAS 全体を提示できるため、総括報告書のグラフはそちらに差し替え
させていただきました。
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