保険収載までのロードマップ

新しい試験デザインの
臨床研究の追加を検討

試験技術：抗菌薬併用腸内細菌叢移植療法（A-FMT療法）
先進医療での適応疾患：軽症から中等症の左側・全大腸炎型の潰瘍性大腸炎患者

・主な選択基準：

5-ASA製剤が効果不十分または不耐の軽症から
中等症の左側・全大腸炎型の潰瘍性大腸炎患者

・主な除外基準：

他疾患の罹患、本試験結果に影響を与える他の
治療の実施

・予想される有害事象：

FMTに伴う下痢、気分不良、発熱、腹部
膨満、潰瘍性大腸炎の増悪など

海外でのA-FMT療法の現状
・薬事承認：米国(無)、欧州(無)
・ガイドライン記載：(無)
・進行中の臨床試験：(無)
(参考)海外でのFMTの現状
・薬事承認：米国(無)、欧州(無)、豪州(有)
・ガイドライン記載：(無)
・進行中の臨床試験：潰瘍性大腸炎を対象に22件の
臨床試験が進行中である (clinicaltrials.gov)

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保険収載

当該先進医療における

学会から
の要望

薬事承認

・ 試験名：活動期潰瘍性大腸炎患者を対象とする
抗菌薬併用腸内細菌叢移植療法
・ 試験デザイン：多施設共同単群試験
・ 期間： 先進医療開始 ~ 2024/3/31
・ 被験者数： 34名
・ 主要評価項目：寛解率
・ 副次評価項目：
①有効性
・MMDAIの各サブスコアの推移
・Mayo Scoreの各サブスコアの推移
②安全性
有害事象、臨床検査値、バイタルサイン

医療技術評
価分科会等
の評価

公知申請の検討

・ 試験名：「潰瘍性大腸炎患者に対する便移
植療法および抗菌剤療法の有効性の
検討 」等、4試験
・ 試験デザイン：単群探索的試験（単施設）
・ 期間：2014/6 ~ 2022/12
・ 被験者数：160例以上
・ 結果の概要：
①安全性: 重篤な有害事象はなかった
②有効性: 潰瘍性大腸炎97名に対する
・臨床的効果：62名 (63.9%)
・寛解：35名(36.1%).
[野村, et al. 日本消化器病学会雑誌2022]

抗菌薬併用療法

先進医療

腸内細菌叢移植

臨床研究

保険収載に
至らない場合

公知に至らない場合

新しい試験デザインの
先進医療や治験の追加を検討