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総－４－１○患者申出療養評価会議からの報告について (2 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000212500_00175.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第538回 2／15）《厚生労働省》 |
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別紙資料
令和５年２月 15 日
「BRAF V600変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍に対するダブラフェニブ・トラ
メチニブの第II相試験（整理番号013）」の患者申出療養評価会議における評価結果の
概要について
１．患者申出療養の概要
患者申出療養の名称：
BRAF V600変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍に対するダブラフェニブ・トラメチ
ニブの第II相試験
適応症：BRAF V600変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍
内容：
（概要）
遺伝子パネル検査の普及によって、小児患者においても低悪性度神経膠腫（LGG）を
含む種々の固形腫瘍に BRAF V600 変異が検出されるようになった。本試験では、我が
国で保険適用済みの遺伝子パネル検査によって BRAF V600 変異陽性と判明した局所進
行・転移性小児固形腫瘍を有する生後 12 か月以上 15 歳以下の小児患者に対して、ダ
ブラフェニブ・トラメチニブ併用療法の有効性と安全性を評価する。
主要評価項目は、測定可能病変を有する患者の治療開始後 24 週までの確定した
RECIST version1.1 に基づく奏効率とする。
副次的評価項目は、測定可能病変を有する患者の継続投与に伴う確定した RECIST
version 1.1 に基づく奏効率、RECIST version 1.1 に基づいて評価した測定可能病変
の径和の最良パーセント変化、測定可能病変を有する研究対象者の RECIST version
1.1 に基づく奏効率のうち、測定可能病変がある原発性脳腫瘍の患者の最良総合効果
を Response Assessment in Neuro-Oncology（RANO）に基づく評価に置き換えたもの、
原発性脳腫瘍の患者の RANO に基づく奏効率、測定可能病変を有する患者と有さない患
者を含めた病勢制御割合・無増悪生存期間・全生存期間、有害事象とする。
（効果）
ダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法は、BRAFV600 変異を有する切除不能または
転移性悪性黒色腫、および、BRAFV600 変異を有する非小細胞肺癌に対して我が国で承
認されている。FDA ではこれらの承認に加え、2022 年 6 月に、6 歳以上の BRAF V600E
陽性の固形腫瘍に対するダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法の適応拡大を行った。
この適応拡大は、成人対象の BRAF V600E 変異陽性の固形腫瘍に対する第 II 相バスケ
-2-
令和５年２月 15 日
「BRAF V600変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍に対するダブラフェニブ・トラ
メチニブの第II相試験（整理番号013）」の患者申出療養評価会議における評価結果の
概要について
１．患者申出療養の概要
患者申出療養の名称：
BRAF V600変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍に対するダブラフェニブ・トラメチ
ニブの第II相試験
適応症：BRAF V600変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍
内容：
（概要）
遺伝子パネル検査の普及によって、小児患者においても低悪性度神経膠腫（LGG）を
含む種々の固形腫瘍に BRAF V600 変異が検出されるようになった。本試験では、我が
国で保険適用済みの遺伝子パネル検査によって BRAF V600 変異陽性と判明した局所進
行・転移性小児固形腫瘍を有する生後 12 か月以上 15 歳以下の小児患者に対して、ダ
ブラフェニブ・トラメチニブ併用療法の有効性と安全性を評価する。
主要評価項目は、測定可能病変を有する患者の治療開始後 24 週までの確定した
RECIST version1.1 に基づく奏効率とする。
副次的評価項目は、測定可能病変を有する患者の継続投与に伴う確定した RECIST
version 1.1 に基づく奏効率、RECIST version 1.1 に基づいて評価した測定可能病変
の径和の最良パーセント変化、測定可能病変を有する研究対象者の RECIST version
1.1 に基づく奏効率のうち、測定可能病変がある原発性脳腫瘍の患者の最良総合効果
を Response Assessment in Neuro-Oncology（RANO）に基づく評価に置き換えたもの、
原発性脳腫瘍の患者の RANO に基づく奏効率、測定可能病変を有する患者と有さない患
者を含めた病勢制御割合・無増悪生存期間・全生存期間、有害事象とする。
（効果）
ダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法は、BRAFV600 変異を有する切除不能または
転移性悪性黒色腫、および、BRAFV600 変異を有する非小細胞肺癌に対して我が国で承
認されている。FDA ではこれらの承認に加え、2022 年 6 月に、6 歳以上の BRAF V600E
陽性の固形腫瘍に対するダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法の適応拡大を行った。
この適応拡大は、成人対象の BRAF V600E 変異陽性の固形腫瘍に対する第 II 相バスケ
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