指定難病の要件について＜２＞
（２） 「治療方法が確立していない」ことについて
○ 以下のいずれかの場合に該当するものを対象とする。
① 治療方法が全くない。
② 対症療法や症状の進行を遅らせる治療方法はあるが、根治のための治療方法
はない。
③ 一部の患者で寛解状態を得られることはあるが、継続的な治療が必要である。
○ 治療を終了することが可能となる標準的な治療方法が存在する場合には、該当し
ないものとするが、臓器移植を含む移植医療については、機会が限定的であること
から現時点では根治のための治療方法には含めないこととする。

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