（現に発生しているドラッグ・ラグ／ドラッグ・ロスへの対応強化）
○

先進医療・患者申出療養等に係る AMED 研究事業により、あらかじめニーズの高い疾
患（小児がん等）について、臨床研究中核病院等が作成する研究計画を支援し、先進
医療・患者申出療養等を活用した治療が速やかに行える体制を構築すべきである。

○

医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議の実施に当たっては、PMDA の体
制を強化し、評価や薬事承認を加速させるとともに、併せて検討会議のスキームを外
資系企業に発信し、検討会議の利用を促進することが必要である。

（患者参画）
○

医薬品による治療等の対象者である患者に資する制度を実現するため、その意見を収
集、理解し、薬事や薬価等、医薬品に係る規制の運用等を患者視点で確認や改善を行
うことにより、医薬品の迅速な導入や安定供給に活用すべきである。

○

さらに、近年は、医薬品開発等への患者参画の取組が活発化していることを踏まえ、
それらを支援する取組も重要である。

（薬剤耐性（AMR）の研究開発）
○

薬剤耐性菌に対する抗菌薬については、更なる AMR を生まないために、真に必要な患
者 に 限 り 使 用 する こ と が 重 要 で あ る 。ま た 、 薬 剤 耐 性 菌 に 対し て の 新 規 抗 菌 薬 開 発に
つ い て も 進 め てい く 必 要 が あ る が 、 適正 使 用 上 の 規 制 が か かる た め 、 製 薬 企 業 に とっ
ては創薬に対する経済的利点が乏しい状況がある。

○

このため、本年度から開始する抗菌薬確保支援事業を着実に実施するとともに、対象
と す る 抗 菌 薬 の考 え 方 や 費 用 対 効 果 等を 検 証 し 、 適 切 な プ ル型 イ ン セ ン テ ィ ブ を 創出
すべきである。

２．２．３
○

薬価基準制度における対応

製薬企業における投資回収の予見可能性を高め、日本の医薬品市場の魅力を向上させ
るためには、薬価基準制度について、以下のような取組を進めるべきである。

○

なお、これらの取組に当たっては、医療保険財政への影響を考慮し、メリハリをつけ
た対応 をする など 、国 民皆保 険との 両立 を可 能とす るよう な仕 組み を併せ て検討 すべ
きである。

（新規収載時薬価）
○

再生医療等製品といった新規モダリティや、比較薬がないような革新的な医薬品につ
いては 、原価 計算 方式 による 透明性 の確 保が 難しく なって いる こと や、薬 事承認 に係
るデー タだけ では 価格 に関し て十分 に評 価で きない ことか ら、 既存 の枠組 にとら われ
ず、新たな評価方法を検討すべきである。

○

一方で、希少疾病や小児、難病等の治療薬といった医療上特に必要な革新的医薬品に
ついて 、ドラ ッグ ・ラ グ／ド ラッグ ・ロ スを 解消す るため 、迅 速な 導入に 向けて 、新
たなイ ンセン ティ ブを 検討す べきで ある 。例 えば、 革新的 な医 薬品 を国内 に迅速 に導
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