今後10年間に取り組むべき小児がん研究の方向性
乳幼児から思春期、若年成人まで幅広い年齢
に発症し、希少で多種多様ながん種からなると
いった多様性に着目した治療開発研究とともに、
未承認薬や適応外薬の早期実用化をめざした
臨床研究を強化します。

① 未承認薬や適応外薬を対象とした小児がん
治療薬の実用化をめざした臨床研究
② 難治性小児がんなどに対する治癒率の向上
をめざした新規治療開発研究
③ 小児がん治療の長期的な安全性、QOL 向
上をめざした研究
④ AYA（Adolescent and Young Adult）
世代のがんの実態解明と治療開発のための研究
現行の「がん研究10か年戦略」の小児がん研究より

乳幼児からAYA世代までの幅広い年齢に発症する希少で
多種多様ながん種に対して、正確な診断とそれに基づく治
療開発研究および未承認薬や適応外薬の早期実用化に
関する臨床研究を強化します。
① 安定した基盤で実施される中央診断・検体保存・臨床
情報収集と連携したゲノム研究
② 治癒率の向上と晩期合併症の軽減をめざした標準治療
を開発する多施設共同臨床研究
③ 難治性小児がんなどに対する未承認薬や適応外薬を対
象とした小児がん治療薬の実用化をめざした臨床研究
④ 海外と連携可能な永続性のある日本のLTFUシステムを
構築し、日本におけるChildhood Cancer Survivor:
CCSの情報を集積し発信する研究
さらに、次世代の遺伝相談と個別介入へと展開したい。

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