課題③

未承認薬や適応外薬へのアクセス改善をめざした臨床研究
国立がんセンター

小川千登世先生より

解決すべき問題

解決のために

がん遺伝子パネル検査が保険適用となり遺伝子異常に適合する医薬品
があっても、小児がん患者では
• 保険診療下で使用できる薬はわずかである
• 参加可能な治験が少ない
• 小児用量が決まっておらず現行の患者申出療養の利用も困難

小児がんに特化した治療開発の実施基盤(小児がん治療開発コンソーシアム)
を構築し、小児がん治療薬開発を活性化し、治療薬アクセスを改善する
• 恒常的な小児早期開発体制の整備による保険適用薬剤の増加が必要
• 企業治験への小児組み入れを促進し、医師主導治験を恒常的に実施
• 小児に特化した患者申出療養に基づくプラットフォーム試験の立案

※小児がん治療開発コンソーシアム

小児がん患者のドラッグアクセスの改善
遺伝子パネル検査結果に基づく治療薬の選択肢・アクセスを増やす
遺伝子パネル検査

遺伝子異常に基づく
バスケット型試験
薬剤 1

推奨薬

薬剤 2
薬剤 3
薬剤 2+3 併用

長期的には

保険診療で使用できる医薬品を増やす

（取り組むべき施策）

がん対策推進基本計画（第4期）
001077913.pdf (mhlw.go.jp) より抜粋

国は、小児がん領域における薬剤アクセスの改善に向けて、日本の薬事
規制等の海外の中小バイオ企業への周知等を通じ、日本での早期開発を
促すなど治験の実施（国際共同治験への参加を含む。）を促進する方策
を検討するとともに、小児がん中央機関、小児がん拠点病院等、関係学
会及び企業等と連携した研究開発を推進する。
小児・AYAがんに対する遺伝子パネル検査結果等に基づく複数の分子標的治療
に関する患者申出療養（PARTNER試験）NCCH2220

• 治験を安全かつ効率的に実施するための治療ネットワークを整備する
• 国外/国内の企業治験の呼び込みにより治験数の増加をはかる
• 企業が着手できない場合は医師主導治験を行い開発を進める
短期的には

マスタープロトコールを用いた
患者申出療養制度に基づく特定臨床研究の実施

• あらかじめマスタープロトコールを用意し、遺伝子パネル検査結果に基づく
推奨薬コホートを複数用意することで、治療選択肢を増やす
• 特定臨床研究の結果を利用し薬事承認を目指す

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