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2018年05月24日(木)

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［医薬品］ タファミジスメグルミンなど2医薬品をオーファン指定　厚労省

希少疾病用医薬品の指定取消し及び希少疾病用医薬品の指定について（5／24付　通知）《厚生労働省》
発信元：厚生労働省 医薬・生活衛生局 医薬品審査管理課 　　カテゴリ： 医薬品・医療機器

　厚生労働省は5月24日付けで、Duchenne型筋ジストロフィー治療薬「ドリサペルセンナトリウム」（BioMarin Pharmaceutical Japan株式会社）の希少疾病用医薬品の指定を取り消し、新たに2医薬品を希少疾病用医薬品に指定した。今回指定されたのは、▽タファミジスメグルミン／トランスサイレチン型心アミロイドーシス（TTR－CM）／ファイザー株式会社▽ブロスマブ（遺伝子組換え）／FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症／協和発酵・・・

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