中央社会保険医療協議会は13日、オンラインで総会を開催し、指定難病の脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子補充療法再生医療等製品として、ノバルティスの「ゾルゲンスマ点滴静注」（オナセムノゲン アベパルボベク）の薬価収載を了承した。20日付で、薬価は1患者当たり1億6,707万7,222円。市場規模予測は、ピーク時2年度の患者数25人、販売金額42億円。指定難病用だが、高額なため費用対効果評価（HTA）の対象とした。委員からは、同・・・