（参考①）難病・小慢対策の見直しに関する意見書（令和3年7月）（抜粋）
円滑に医療費助成が受けられる仕組みについて
（これまでの状況）
 指定難病や小児慢性特定疾病に係る医療費助成の支給認定は、申請のあった日に遡って、その効力を生ずることとされてい
る。一方で、医療費助成の申請の際には、臨床調査個人票や医療意見書を提出する必要があるが、これらの作成には一定の
期間を要することや、症状が重症化した直後に医療費助成の申請を行う余裕がないことから、結果として、重症化直後の医
療費が助成の対象となっていない場合がある。
（対応の方向性）
 指定難病患者や小児慢性特定疾病児童等の立場を踏まえれば、臨床調査個人票や医療意見書の作成に要する期間や、医療費助
成の申請を行う余裕の有無に関わりなく、医療費助成の対象となる状態になった時点で、速やかに医療費助成が受けられるよ
うにすることが適当である。また、指定難病及び小児慢性特定疾病に係る医療費助成制度は、前述の臨床調査個人票や医療意
見書の提出が求められているが、作成に一定の期間を要することは患者に起因する部分は少ないと考えられる。このような観
点から、医療費助成の開始のタイミングを現在の申請日から前倒しして、重症化時点（認定基準を満たすことについて指定医
が診断した日）からとすることが適当である。
 一方で、医療費助成の始期を申請日より前倒しすることは、事務手続等において医療費助成の実施主体に与える影響を踏まえ
る必要があることや、申請者である患者等にとっても、できる限り早期の申請を行い、認定を受けていただくことが望ましい
こと、他制度とのバランスに留意する必要があることから、前倒しする期間について、上限を設けることが適当である。具体
的には、申請日から１ヶ月前までを限度とすることが考えられるが（＊）、患者の病状や指定医の状況によっては１ヶ月以内
に申請手続を行うことが難しい場合があり得ることも踏まえて設定されるべきである。その際には自治体の事務負担に留意す
るとともに、施行に当たっては、十分な周知期間を設けることが適当である。
＊

指定医に対するアンケート調査において、約99％が臨床調査個人票・医療意見書の作成の依頼があってから概ね１か月に作成を完了しているとの

回答が得られている（厚生労働省健康局難病対策課調べ（令和２年３月））。

 前倒しの対象患者について、本合同委員会における議論開始当初は、後述する「登録者証」（仮称）を有する患者に限定する
ことを念頭に置いていたが、指定難病又は小児慢性特定疾病と初めて診断された時点で認定基準を満たしている患者等との公
平性の観点等から、軽症高額該当者も含め、医療費助成の対象となる全ての患者を対象とすることが適当である。

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