（参考②）難病・小慢対策の見直しに関する意見書（令和3年7月）（抜粋）
医療費助成の申請をしない患者の登録の仕組みの導入及び「登録者証」（仮称）の発行について
【医療費助成の申請をしない患者の登録の仕組みの導入】
（これまでの状況）

 指定難病の医療費助成は、研究目的の要素を併せ持つものである。他方で、現行の仕組みでは、医療費助成の申請を行った
者であって、データの登録に同意した患者のデータのみしか登録されておらず、悉皆性を有するＤＢとはなっていない。一
方で、症状が抑えられている時期のデータや、軽症から重症に至る経過を追うデータは貴重であり、こうしたデータを活用
した研究により、新たな医薬品等の治療法の開発や診療ガイドラインの策定・改定などにつながるとともに、こうしたこと
が診療体制の一層の充実に寄与することも期待されるところである。
 また、データ登録の方法は、現行の仕組みにおいては、医療費助成の申請時に、患者から地方自治体に対し提出された臨床
調査個人票について、地方自治体がそのコピーを登録センターに送付する仕組みとなっており、患者や地方自治体の事務負
担が課題となっている。
（対応の方向性）
 医療費助成の申請をしない患者についても、データを登録することができる仕組みを設けることが適当である。患者のデータ
登録の流れは、医療費助成を受ける患者と同じとし、地方自治体が、登録されたデータの研究利用に関する同意を取得するこ
ととすることが考えられる。
 登録項目は、医療費助成を受ける患者と同じとし、頻度については同じとすることを基本としつつ、患者の事務負担と研究の
意義のバランスを踏まえた運用を検討することが適当である。
 対象者は、指定難病については、指定難病の患者のうち認定基準を満たさない者とすることが適当である。小児慢性特定疾病
については、例えば指定難病に当たる疾病など、軽症者のデータ収集の必要性が高いと考えられる疾病から導入することが考
えられる一方で、患者数が多い疾病は地方自治体等の事務負担への留意が必要であるとともに、患者数が少ない疾病は認定基
準が指定難病に比べて緩やかな基準となっている場合が多く、すでに軽症者のデータは一定程度収集されていることが考えら
れる。
 データを登録した者には、「登録者証」（仮称）を発行することが適当であると考えられる。
 データ登録の必要性やメリットの周知等の取組を進めることが必要である。
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