１．再生・細胞医療・遺伝子治療研究開発課題
（「基礎応用」及び「非臨床PoC取得」の概要及び目標）
基礎応用研究課題
【概要】
⚫ 将来的な再生・細胞医療・遺伝子治療の実現及び関係基盤技術の開発を目指す基礎研究・応用研究を支援。
⚫ 多様な優れた研究シーズを支援し、本分野の裾野を広げるとともに、科学的根拠の裏付けをもって臨床研究・治験
に活用される幅広い研究シーズの育成につなげる。
⚫ これまでに実施した臨床研究・治験から作用機序の解明等の基礎的な研究に立ち戻り、新たな基礎研究・応用研
究を行うリバース・トランスレーショナル・リサーチ(rTR)も支援。
⚫ 研究の継続的な発展には、人材の育成が必要であることから、若手研究者に対する支援も併せて実施。
【目標】
⚫ 将来的な再生・細胞医療・遺伝子治療の実現を目指した研究開発において、研究開発代表者が基礎から応用の
段階で達成目標を設定し、革新的・独創的な発想に基づく国際的競争力の高い研究成果を出すことを目標とする。
非臨床PoC取得研究課題
【概要】
⚫ チーム型の研究開発体制により総合力を発揮させることで、既に基礎的な研究実績があるシーズの非臨床PoCを確
立するトランスレーショナル・リサーチ(TR)や、これまでに実施した臨床研究・治験から作用機序の解明等の基礎的な
研究に立ち戻ることで新たな非臨床PoCを確立するリバース・トランスレーショナル・リサーチ(rTR)を支援。
【目標】
⚫ 再生・細胞医療・遺伝子治療に関する臨床研究や治験の実施に向けた研究シーズについて、事業終了年度末まで
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に、科学的根拠の裏付けをもって堅牢性のある非臨床PoCを確立することを目標とする。