質問のような場合、何ら国内での検討がない状況で国際共同治験に参加することは、日本で
の成績が適切に得られないばかりか、試験全体に悪影響を及ぼす可能性があることに留意す
べきである。

8. 日本を含まない諸外国で既に実施されている国際共同治験と同一のプロトコルによる
小規模の国内治験を別途実施し、それらの結果をもって国内外での有効性及び安全性
が同様と結論付けることは可能か？
既に海外で実施されている臨床試験があって、国内試験結果とは別に解析が実施されるよ
うな場合には、一般的に別試験として考えるべきである。このような場合、設定されている
主要評価項目が適切であるとの前提で、国内で統計的な検討も実施できるよう症例数を確保
したブリッジング試験をプロスペクティブに計画・実施し、ICH-E5 ガイドラインに基づき、
海外臨床試験成績との差異等について検討することが適切であると考えられる。

9. 第Ⅲ相の検証的な国際共同治験での対照群について
(1) 国際共同治験でプラセボのみが対照群と設定されている場合があるが、その
ような場合においても日本では別途実薬を対照群として設定することが必
要であるか？
(2) 対照群として用いられる実薬が国際的な標準薬であっても、国内では未承認
の場合があるが、このような場合に国内での対照薬をどのように設定すべき
か？
(1) 原則としてその必要はなく、治験薬のプラセボに対する優越性が検証され、全集団
と日本人集団との間で一貫した結果が得られるよう臨床試験を計画することが適切
である。なお、別途実薬を対照とした比較試験成績があれば、治験薬の臨床的位置
づけが明確になる場合もあると考えられるが、臨床的位置付けについては他の方法
によって説明可能な場合もあり、一律にそのような試験の実施を求めるものではな
い。
(2) 用いようとしている実薬が国際的に標準薬であることが諸外国等のガイドライン等
の記載から客観的に説明できるのであれば、国内で未承認の医薬品であっても、治
験における対照薬として試験を実施することは可能であるが、当該未承認薬が日本
人にどのような影響を及ぼすか、特に当該未承認薬の安全性について予め検討して
おく必要がある。なお、非劣性検証を目的とした試験における結果の解釈について
は慎重に判断する必要があるので、当該未承認の対照薬の有効性・安全性に関する
データ、特に日本で既承認である医薬品と当該未承認薬の相違等について、可能な
限り情報を収集し、得られる結果の日本人患者への外挿性を予め検討しておくこと
が望ましい。

10. 国際共同治験で設定される併用薬、併用療法等を完全に国内外で同一に設定すること
は困難であるが、どのように設定することが適切であるか？
併用薬、併用療法といっても多種多様であり、一概に回答することは困難であるので、２
つの例を挙げることとする。
なお、いずれの場合についても、併用薬の用法用量の妥当性について、個々のケースに応
じた十分な検討が必要である。その前提の上で、実施しようとする国際共同治験の計画の根

6