（別添）
国際共同治験開始前の日本人での第Ⅰ相試験の実施に関する基本的考え方
医薬品開発の国際化が進む中、国際共同治験に日本が積極的に参加すること
は、海外から遅れることなく日本における臨床開発を進めるとともに、日本人
における適切なエビデンスを集積する上で貴重な機会となるため、可能な限り
その機会を逸することがないように開発計画を構築することが重要である。そ
のためには、国際共同治験の実施時期を考慮し、国際共同治験への参加前に、
被験薬に関する日本人での忍容性を確保すべきであり、第Ⅰ相試験の実施も含
めて、関連する情報やデータの収集に関して十分に検討しておくべきである。
一方で、現状では、医薬品開発が海外で先行し、国際共同治験へ日本が参加す
るか否かを検討するに当たって、ヒトにおける一定のデータが外国人で得られ
ている場合も多い。これまでに集積された知見等を踏まえれば、外国人でのデ
ータ等を活用することで、国際共同試験に組入れられる日本人の安全性が確保
される場合には、国際共同治験に日本が参加する前に、必ずしも日本人での第
Ⅰ相試験を実施しないことが許容される場合もあると考えられる。
日本人での第Ⅰ相試験成績が得られていない場合に、第Ⅱ相又は第Ⅲ相の国
際共同治験に日本が参加することを許容できるか否かについては、主に以下の
ような点について総合的に検討した上で判断すべきである。個々のケースにつ
いては、本文書で記載されている事項等をあらかじめ検討した上で、独立行政
法人医薬品医療機器総合機構（以下「PMDA」という。）での対面助言において相
談することが望ましい。
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原則
第Ⅰ相試験を実施する主な目的は、被験薬のヒトでの忍容性及び薬物動
態を評価することである。したがって、国際共同治験を開始する時点で、
ヒトでの忍容性について十分に確認できていない、又は日本人での安全性
に係るリスクが高い可能性があると考えられる場合には、国際共同治験に
日本が参加する前に、日本人での第Ⅰ相試験を実施することが必要と考え
られる。
一方で、被験薬のヒトでの忍容性は確認されており、民族的要因が被験
薬の安全性に大きな影響を及ぼさないと考えられる場合等には、国際共同
治験に日本が参加する前に日本人での第Ⅰ相試験を実施しないことが許容
される場合もあると考えられる。大規模比較試験における日本人の十分な
エビデンス集積の可能性や、被験薬の特性を考慮した場合の日本人での安