ウ
エ

標的分子の遺伝子多型等に民族的差異はないか
作用機序から薬力学と有効性及び安全性は相関すると考えられる
か
（４）安全性
ア 海外で臨床試験が先行している場合に、その結果から日本人の安
全性が評価可能か
イ 既存データ（類薬の情報を含む。
）から具体的な安全性上のリスク
が認められていないか
ウ 具体的なリスクが認められている場合に、そのリスクの科学的機
序が明確か
エ 有害事象の発現や重症度が用量依存的か
オ 作用が局所的か
カ 想定される有害事象に対する明確な対処法やモニタリング方法が
存在するか
キ 他の用法・用量等での安全性が確認されているか
ク 日本が参加予定の国際共同治験で、すべての被験者の安全性を確
保するために十分な対策が取られているか。また、安全性上のリス
クが民族差等により異なると考えられ、特定の地域に特有な対策が
必要な場合、その対策は妥当であるか
なお、日本人での第Ⅰ相試験の実施が必要か否かを検討するに当たって
は、参考情報として、対象疾患が致死的疾患か、希少疾病か、類似又は代
替治療が存在しない疾患かなどについても考慮する必要がある。
３

日本人での第Ⅰ相試験の実施の必要性に関する参考例
１及び２を踏まえ、国際共同治験に日本が参加する前に、日本人での第
Ⅰ相試験の実施が必要と考えられる場合と、実施しないことが許容されう
ると考えられる場合の一例を下記に示す。これらはあくまでも一例である
ので、個別のケースについては、PMDA での対面助言において、科学的根拠
に基づく合理的な根拠を提示した上で、積極的に相談することが望ましい。
（１）日本人での第Ⅰ相試験が必要と考えられる場合の例
ア 海外での早期臨床試験で重大な安全性の懸念が認められており、
その機序等も明確になっておらず、日本人における当該リスクが外
国人と同等あるいはそれ以下であることを示す信頼性のあるデータ
が得られていない場合
イ 類薬のない新規の有効成分で、海外においても第Ⅰ相反復投与試
験の結果が得られていないなど、海外での使用経験は極めて限られ