（２）対象疾病の見直しについて

第５回 難病・小児慢性特定疾病研究・医療
ＷＧ（令和元年12月19日開催）
参考資料より抜粋

合同委員会で示された論点
○ 指定難病検討委員会において今後実施される指定難病の指定後の研究の進捗状況のフォローを通じて、将来
的には、調査研究及び医療技術の進展による治療方法の進歩に伴い、指定難病とは言い難いような状況の変
化が生じていると判断される疾病が出てくることが想定されることを踏まえ、当該疾病の取扱いの方向性に
ついて、検討を行うこととしてはどうか。
○ 難病医療費助成制度は、難病以外の他の疾病と比較して、医療費に係る患者負担の軽減が図られていること
を踏まえると、附帯決議も踏まえつつ、指定難病の見直しを行う場合の手続について、検討を行うこととし
てはどうか。
○ 指定難病の指定の見直しに当たっては、患者が抱える生活上の困難も考慮し、医療費助成の対象外となるこ
とで受診抑制が起こるなど、治療や療養生活に影響が出ることのないよう、考慮することが必要ではないか。
検討にあたっての事実関係等
⇨ 法制定時の難病対策委員会の取りまとめにおいては、「効果的な治療方法が確立するなどの状況の変化が
生じた対象疾患については、「対象疾患等検討委員会（仮称）」において定期的に評価し、見直すことと
する」とされている。また、平成31年３月の指定難病検討委員会のとりまとめにおいては、「指定難病の
指定後の状況を本委員会でフォローしていく必要がある」とされている。このような法制定時の議論や附
帯決議、その後の指定難病検討委員会での議論も踏まえつつ、疾病の見直しの在り方やその基準等につい
てどのように考えるか。
⇨ 指定難病の指定の見直しが当該疾病の患者の生活に与える影響について、どのように考えるか。
⇨ また、小児慢性特定疾病の見直しについては、どのように考えるか。

参考
資料

○p31 難病医療費助成の対象疾病に関するこれまでの提言
○p43 指定難病の見直しに関する直近の議論
○p289～292 附帯決議

（資料出所）第1回難病・小児慢性特定疾病研究医療WG（令和元年8月29日）資料３

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