（２）対象疾病の見直しについて
これまでのWGにおける主な御意見
○

第５回 難病・小児慢性特定疾病研究・医療
ＷＧ（令和元年12月19日開催）
参考資料より抜粋

※下線部は前回のＷＧでの御意見を踏まえ追記した箇所

もし治療方法がある程度確立してきた指定難病があるのであれば、他の慢性疾患患者との公平性を考えると、今後、
指定難病から外していくという仕組みは必要ではないか。

○ 医療費助成によって治療を継続することにより症状が安定している患者について、医療費助成から外すことにより治
療が受けられなくなることがないよう配慮するべきである。
○

希少性の定義については、人口構成の急激な変化も考慮した方がいいのではないか。

○

希少性の要件を設けている趣旨が、民間主導では進みにくい疾患の調査研究を促進することであることに鑑みると、
企業において治療薬の開発が進んできた疾病について、見直しを行うこととしてはどうか。

○

難病患者の就労状況等を勘案しても、難病患者を受け入れる社会が十分に実現されているとは言えない中、指定難病
から外してしまうことがいいのかどうか、十分に考慮して考えていただきたい。

○

本来の制度の趣旨を踏まえると、希少性が高く研究が十分進まないために治療方法が確立せず長期の療養を要してい
るといった本当の意味での難病に研究費を充てるべきであることも踏まえて、検討する必要がある。
○ 合同委員会の論点にある「指定難病とは言い難いような状況の変化が生じていると判断される疾病」については、よ
り具体的なイメージが必要ではないか。また、指定の解除を議論する際には、そのための基準が必要ではないか。
○

現行制度でも、軽症の患者は重症度基準により対象から外れることを踏まえると、指定難病の見直しは最終段階で
あって、最後の１人が治る治療法が確立するまでは指定を外す必要はないのではないか。

○

指定難病の見直しは、他制度との公平性ではなく、あくまで技術的変化を踏まえて議論が行われるべきではないか。

○

指定の見直す際の意思決定の流れやプロセスを明確にしておく必要があるのではないか。

○

指定難病の告示病名については、非常に包括的な病名になっているものもあれば、個別の病名になっているものもあ
り、カテゴリーがバラバラである。仮にこのような状態で見直しについて議論すると、包括的な病名のもの１つを対象
から外した場合、実際には多くの疾病が対象から外されてしまうため、まずは現行の告示病名について整理することが
必要ではないか。

○

小児慢性特定疾病の見直しについては、児童福祉法の理念である「児童の健全育成」や子どもの権利条約の視点を踏
まえた議論を進めていただきたい。

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