令和５年度第２回厚生科学審議会疾病対策部会
令和６年２月 22 日

参考資料３―２

難病の患者に対する医療等の総合的な推進を図るための
基本的な方針
我が国の難病に関する施策は、昭和四十七年の「難病対策要綱」の策定を機に本格的に
推進されるようになり、難病の実態把握や治療方法の開発、医療水準の向上、療養環境の
改善及び難病に関する社会的認知の促進に一定の成果を挙げてきた。しかし、医療の進歩
や、難病の患者及びその家族のニーズの多様化、社会及び経済状況の変化の中で、類似の
疾病であっても、研究事業や医療費助成事業の対象とならないものが存在していたこと、
医療費助成について都道府県の超過負担が続きその解消が強く求められていたこと、難病
に対する国民の理解が必ずしも十分でないこと、難病の患者が長期にわたり療養しながら
暮らしを続けていくための総合的な対策が求められていることなど様々な課題に直面して
いた。
こうした課題を解決するため、難病の患者に対する医療等に関する法律（平成二十六年
法律第五十号。以下「法」という。
）が平成二十七年一月一日に施行された。
本方針は、法第四条第一項に基づき、国及び地方公共団体等が取り組むべき方向性を示
すことにより、難病（法第一条に規定する難病をいう。以下同じ。）の患者に対する良質
かつ適切な医療の確保及び難病の患者の療養生活の質の維持向上などを図ることを目的と
する。
第一 難病の患者に対する医療等の推進の基本的な方向
⑴ 難病の患者に対する医療等の施策の方向性について
法の基本理念にのっとり、難病の患者に対する医療等の施策（以下「難病対策」と
いう。
）は、以下の基本的な考え方に基づき、計画的に実施するものとする。
ア

難病は、一定の割合で発症することが避けられず、その確率は低いものの、国民
の誰もが発症する可能性があり、難病の患者及びその家族を社会が包含し、支援し
ていくことがふさわしいとの認識を基本として、広く国民の理解を得ながら難病対
策を推進することが必要である。

イ

難病対策は、難病の克服を目指し、難病の患者が長期にわたり療養生活を送りな

がらも社会参加への機会が確保され、地域社会において尊厳を持って生きることが
できるよう、共生社会の実現に向けて、難病の特性に応じて、社会福祉その他の関
連施策との有機的な連携に配慮しつつ、総合的に実施されることが必要である。ま
た、国及び地方公共団体のほか、難病の患者、その家族、医療従事者、福祉サービ
スを提供する者など、広く国民が参画し実施されることが適当である。
⑵ 本方針の見直しについて
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