いであることを踏まえ、難病の病因や病態を解明し、難病の患者を早期に正しく診断
し、効果的な治療が行えるよう研究開発を推進する。特に、患者数が少ないために開
発が進みにくい医薬品、医療機器及び再生医療等製品の研究開発を積極的に支援する。
⑵ 今後の取組の方向性について
ア

国は、難病の病因や病態の解明、医薬品、医療機器及び再生医療等製品の開発を

推進するための実用的な研究事業を実施し、第五の(2)のイに規定する政策的な研究
事業との連携を推進する。
イ

国は、希少疾病用の医薬品、医療機器及び再生医療等製品の研究開発を促進する

ための取組を推進する。また、医療上の必要性が高い未承認又は適応外の医薬品、
医療機器及び再生医療等製品に係る要望について、引き続き、適切な検討及び開発
要請等を実施する。
ウ

研究者及び製薬企業等は、指定難病患者データベースに集められた指定難病患者

データ等を活用しつつ、医薬品、医療機器及び再生医療等製品に関する研究開発、
副作用等の安全性情報収集に積極的に取り組む。
第七 難病の患者の療養生活の環境整備に関する事項
⑴ 基本的な考え方について
難病は患者数が少なく、その多様性のために他者からの理解が得にくいほか、療養
が長期に及ぶこと等により、難病の患者の生活上の不安が大きいことを踏まえ、難病
の患者が住み慣れた地域において安心して暮らすことができるよう、難病の患者を多
方面から支えるネットワークの構築を図る。
⑵ 今後の取組の方向性について
ア

国は、難病相談支援センター（法第二十九条第一項に規定する難病相談支援セン

ターをいう。以下同じ。）がその機能を十分に発揮できるよう、運営に係る支援や
技術的支援を行う。特に、難病相談支援センター間のネットワークの運営を支援す
るほか、地域の様々な支援機関と連携して難病の患者に対する支援を展開している
等の先駆的な取組を行う難病相談支援センターに関する調査及び研究を行い、全国
へ普及を図る。
イ

都道府県は、国の施策と連携して、難病相談支援センターの機能が十分に発揮で

きるよう、当該センターの職員のスキルアップのための研修や情報交換の機会の提
供等を行うとともに、難病の患者が相互に思いや不安を共有し、明日への希望を繋
ぐことができるような患者会の活動等についてサポートを行うよう努める。
ウ

難病相談支援センターは、難病の患者及びその家族等の不安解消に資するため、

当該センターの職員が十分に活躍できるよう環境を整えるとともに、職員のスキル
アップに努める。
エ

国及び都道府県は、難病の患者及びその家族等がピア・サポートを実施できるよ
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