イ

医療従事者は、難病の患者の不安や悩みを理解しつつ、各々の職種ごとの役割に

応じて相互に連携しながら、難病の患者のニーズに適切に応えられるよう、難病に
さん

関する知識の習得や自己研鑽に努めることとし、難病に関連する各学会等は、これ
らの医療従事者が学習する機会を積極的に提供するよう努める。
ウ

国及び都道府県は、在宅で療養する難病の患者の家族等の介護負担等を軽減する
かくたん

ため、喀痰吸引等に対応する事業者及び介護職員等の育成に努める。
第五 難病に関する調査及び研究に関する事項
⑴ 基本的な考え方について
難病対策のために必要な情報収集を行うとともに難病の医療水準の向上を図るため、
指定難病に限定することなく、難病の患者の実態及び難病の各疾病の実態や自然経過
等を把握し、疾病概念の整理、診断基準や重症度分類等の作成や改訂等に資する調査
及び研究を実施する。
⑵ 今後の取組の方向性について
ア

国は、難病対策の検討において必要となる難病の患者についての情報収集を行う

とともに、難病の患者の医療、生活実態及び生活上のニーズ等を把握するための調
査及び研究を行う。
イ

国は、難病の各疾病に関する現状の把握、疾病概念の整理、診断基準の作成や改

訂、適切な診療のためのガイドラインの作成を推進するための政策的な研究事業を
実施し、第三の(2)のエに規定する難病医療支援ネットワークの構築を支援すること
等により、積極的な症例の収集を通じた研究を推進する体制を支援する。
ウ

国は、指定難病患者データベースを構築し、医薬品（医薬品、医療機器等の品質、

有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和三十五年法律第百四十五号）第二条
第一項に規定する医薬品をいう。以下同じ。）、医療機器（同条第四項に規定する医
療機器をいう。以下同じ。）及び再生医療等製品（同条第九項に規定する再生医療
等製品をいう。以下同じ。）の開発を含めた難病の研究に有効活用できる体制に整
備する。指定難病患者データベースの構築に当たっては、小児慢性特定疾病のデー
タベースや欧米等の希少疾病データベース等、他のデータベースとの連携について
検討する。
エ

国は、難病の研究により得られた成果について、直接国民に研究を報告する機会

の提供やウェブサイトへの情報掲載等を通じて国民に対して広く情報提供する。
第六

難病の患者に対する医療のための医薬品、医療機器及び再生医療等製品に関する研

究開発の推進に関する事項
⑴ 基本的な考え方について
難病の治療方法が確立され、根治すること、すなわち難病の克服が難病の患者の願
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