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議題１ 患－１患者申出療養の総括報告書に関する評価について (1 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_40866.html |
| 出典情報 | 患者申出療養評価会議（第51回 6／20）《厚生労働省》 |
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患
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１
６．６．２０
（別紙）
患者申出療養 総括報告書に関する評価表（告示旧９）
評価委員
主担当： 五十嵐 隆
副担当： 手良向 聡
患者申出療養の名称
BRAFV600変異陽性の進行性神経膠腫を有する小児を対象と
したダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法に関する患者申出療
養
申請医療機関の名称
九州大学病院
医療技術の概要
（概要）
我が国で保険適用済みの遺伝子パネル検査において
BRAFV600変異陽性が確認された15歳未満の進行性神経膠
腫を有する小児患者に対し、ダブラフェニブ1日2回経口投与と
トラメチニブ1日1回経口投与し、有効性と安全性を評価する。
主要評価項目は、Response Assessment in Neuro-Oncology
（RANO）基準に基づく投与開始後16週までの最良総合効果と
する。
副次的評価項目は、無増悪生存期間、及び、有害事象とす
る。
（効果）
ダブラフェニブとトラメチニブの併用療法は、我が国では
BRAFV600変異を有する切除不能または転移性悪性黒色腫、
及び、BRAFV600変異を有する非小細胞肺癌に対して承認さ
れている。
BRAFV600E変異陽性高悪性度神経膠腫に対して、成人を
対象とした第II相試験（NCT02034110）や小児の症例報告によ
り、有効性を示唆する結果が報告されている。また、
BRAFV600E変異陽性低悪性度神経膠腫についても、小児を対
象とした第I/IIa相試験（NCT01677741、NCT02124772）で有効
性を示唆する結果が報告されている。
米国では、上記2試験（NCT02034110、NCT02124772）を含
む臨床試験成績から、2022年6月に、BRAFV600E変異陽性の
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６．６．２０
（別紙）
患者申出療養 総括報告書に関する評価表（告示旧９）
評価委員
主担当： 五十嵐 隆
副担当： 手良向 聡
患者申出療養の名称
BRAFV600変異陽性の進行性神経膠腫を有する小児を対象と
したダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法に関する患者申出療
養
申請医療機関の名称
九州大学病院
医療技術の概要
（概要）
我が国で保険適用済みの遺伝子パネル検査において
BRAFV600変異陽性が確認された15歳未満の進行性神経膠
腫を有する小児患者に対し、ダブラフェニブ1日2回経口投与と
トラメチニブ1日1回経口投与し、有効性と安全性を評価する。
主要評価項目は、Response Assessment in Neuro-Oncology
（RANO）基準に基づく投与開始後16週までの最良総合効果と
する。
副次的評価項目は、無増悪生存期間、及び、有害事象とす
る。
（効果）
ダブラフェニブとトラメチニブの併用療法は、我が国では
BRAFV600変異を有する切除不能または転移性悪性黒色腫、
及び、BRAFV600変異を有する非小細胞肺癌に対して承認さ
れている。
BRAFV600E変異陽性高悪性度神経膠腫に対して、成人を
対象とした第II相試験（NCT02034110）や小児の症例報告によ
り、有効性を示唆する結果が報告されている。また、
BRAFV600E変異陽性低悪性度神経膠腫についても、小児を対
象とした第I/IIa相試験（NCT01677741、NCT02124772）で有効
性を示唆する結果が報告されている。
米国では、上記2試験（NCT02034110、NCT02124772）を含
む臨床試験成績から、2022年6月に、BRAFV600E変異陽性の
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