主担当：

五十嵐 隆

有効性

Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効である。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他

コメント欄：これまで BRAFV600 変異陽性の進行性神経膠腫の小児患者に対する有効
な治療法はなく、予後は不良であった。本ダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法により、
治療開始後 16 週までの RANO 基準に基づく最良総合効果は対象患者 4 例（低悪性度
神経膠腫 2 例、高悪性度神経膠腫 2 例）すべてに stable disease 状態を得た（しかも、
低悪性度神経膠腫 2 例で腫瘍サイズの縮小が見られた）ことから、患者数は少ないとは
言え、短期間であるが一定の有効性を示す結果が示されたと判断する。また、有効性
の副次項目である無増悪生存期間の中央値は 19 ヶ月で、その間に腫瘍の進行は認め
られなかった。ただし、長期的な有効性の評価がこれから必要である。

安全性

Ａ．問題なし。（ほとんど副作用、合併症なし）
Ｂ．あまり問題なし。（軽い副作用、合併症あり）
Ｃ．問題あり。（重い副作用、合併症が発生することあり）
Ｄ．その他

コメント欄： 今回の本治療に起因した有害事象はいずれも非重篤であり、海外におい
て先行する臨床試験と同様の結果であった。

技術的成熟度

Ａ．当該分野を専門とし、経験を積んだ医師又は医師の指導の下
であれば実施できる。
Ｂ．当該分野を専門とし、数多くの経験を積んだ医師又は医師の
指導の下であれば実施できる。
Ｃ．当該分野を専門とし、かなりの経験を積んだ医師を中心とした
体制をとっていないと実施できない。
Ｄ．その他

コメント欄：

総合的なコメント欄

症例数が 4 例と限られているが、今回のダブラフェニブ・トラメチニ
ブ併用療法は BRAFV600 変異陽性の進行性神経膠腫の小児患

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