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資料６ 先進医療Ｂの総括報告に対する評価表（告示番号旧27／jRCTs031180038） (1 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_43105.html |
| 出典情報 | 先進医療会議 先進医療技術審査部会（第165回 9／12）《厚生労働省》 |
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第165回先進医療技術審査部会
令和６年９月12日
先進医療Ｂ
評価委員
資料６
第163回先進医療技術審査部会
令和６年７月11日
資料１－１
総括報告書に関する評価表（告示旧 27）
主担当：
上村（尚）
副担当：
飛田
先 進 医 療 TRPV2阻害薬経口投与療法
の名称
申 請 医 療 国立病院機構
大阪刀根山医療センター
機関
医療技術
の概要
筋ジストロフィーは、人口 10 万人当たり 20 名程度の希少疾病で
ある。その多くで運動機能障害に加えて、呼吸筋障害等による呼吸不
全、心筋障害による心不全・不整脈を合併し、生命予後を規定する大
きな問題となる。
本研究では、筋ジストロフィー患者で標準的心筋保護治療を受けて
いるにもかかわらず brain natriuretic peptide（BNP）100 pg/mL 以
上を示す心不全患者に対し、トラニラストを併用することで BNP 低
下や心機能改善、心イベント減少などの効果が見られるか、安全性に
問題が無いか非盲検単群試験で評価する。
○主要評価項目：
投与開始前（前観察期、投与開始時データの平均値）から 24 週まで
の BNP の変化量（20 週、24 週、28 週データの平均値を用いる）
○副次評価項目：
安全性評価基準：
１）心イベント（心機能増悪による心不全治療内服薬（ACEI/ARB、β
遮断薬、ジギタリス、利尿剤、アルドステロン拮抗剤、強心剤、抗不
整脈剤）の変更または経静脈薬（強心剤・利尿剤・抗不整脈剤）投与、
心不全による入院または入院期間の延長）
２）総死亡
３）有害事象
有効性評価基準：
１）左室内径短縮率
２）hANP、cTnT
３）単核球表面 TRPV2 発現
４）筋力（手指ピンチ力）、CK
令和６年９月12日
先進医療Ｂ
評価委員
資料６
第163回先進医療技術審査部会
令和６年７月11日
資料１－１
総括報告書に関する評価表（告示旧 27）
主担当：
上村（尚）
副担当：
飛田
先 進 医 療 TRPV2阻害薬経口投与療法
の名称
申 請 医 療 国立病院機構
大阪刀根山医療センター
機関
医療技術
の概要
筋ジストロフィーは、人口 10 万人当たり 20 名程度の希少疾病で
ある。その多くで運動機能障害に加えて、呼吸筋障害等による呼吸不
全、心筋障害による心不全・不整脈を合併し、生命予後を規定する大
きな問題となる。
本研究では、筋ジストロフィー患者で標準的心筋保護治療を受けて
いるにもかかわらず brain natriuretic peptide（BNP）100 pg/mL 以
上を示す心不全患者に対し、トラニラストを併用することで BNP 低
下や心機能改善、心イベント減少などの効果が見られるか、安全性に
問題が無いか非盲検単群試験で評価する。
○主要評価項目：
投与開始前（前観察期、投与開始時データの平均値）から 24 週まで
の BNP の変化量（20 週、24 週、28 週データの平均値を用いる）
○副次評価項目：
安全性評価基準：
１）心イベント（心機能増悪による心不全治療内服薬（ACEI/ARB、β
遮断薬、ジギタリス、利尿剤、アルドステロン拮抗剤、強心剤、抗不
整脈剤）の変更または経静脈薬（強心剤・利尿剤・抗不整脈剤）投与、
心不全による入院または入院期間の延長）
２）総死亡
３）有害事象
有効性評価基準：
１）左室内径短縮率
２）hANP、cTnT
３）単核球表面 TRPV2 発現
４）筋力（手指ピンチ力）、CK