率化に資するかどうか

ムにとっては大きな一歩であろう。

等についての助言欄

副担当： 飛田構成員
有効性

Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効であ
る。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他

コメント欄： トラニラストの薬理作用として評価された末梢血単核球表面 TRPV2
発現に関しては投与前に比べ低下傾向が認められていますが、長期投与により BNP
の変化率はベースラインより改善傾向を示しているもののバラツキが大きく、左
室内径短縮率、hANP、cTnT、筋力、QOL の評価については顕著な変化が認められて
いません。進行性疾患にもかかわらず心機能が維持され、投与中の患者で心不全死
亡がなかったなど心機能維持・心イベント抑制効果が示唆されたと考察されてい
ますが、本試験ではコントロールが設定されておらず、この解釈が適当かを判断す
ることにも限界があると考えます。
ただ、本試験結果は、次相試験として上肢機能・呼吸機能・心機能が一定の速度で
低下する、より早期の段階の患者を対象とし、機能維持効果として上肢機能・呼吸
機能・心機能を主要評価項目としたプラセボ対照試験の計画立案/実施に活用され
たという点については有益な情報が得られたと考える。

安全性

Ａ．問題なし。（ほとんど副作用、合併症なし）
Ｂ．あまり問題なし。（軽い副作用、合併症あり）
Ｃ．問題あり。（重い副作用、合併症が発生することあ
り）
Ｄ．その他

コメント欄：進行性の疾患であるものの、24 週時までの評価において、下痢・脱
水による中止例が 1 例に認められ、因果関係は否定されているものの長期投与期
間中に死亡例や心イベントなどの重篤な有害事象が認められていることから、C と
判断しています。