Ｃ．問題あり。（重い副作用、合併症が発生することあ
り）
Ｄ．その他
コメント欄： 死亡例も含む複数の重篤な有害事象が発生している。その因果関係
については、SAE 委員会、あるいは効果安全性評価委員会で議論されたようだが、
議事録など文書による記録が確認できなかった。
（その後、先進医療技術審査部会
での議論を経て、SAE 委員会での議事記録が提出され、個々の重篤な有害事象につ
いては、適切に審議されていることを確認した。）疾患の特異性から、一定の割合
で原疾患や合併症の悪化が見込まれるのは理解できるが、現時点では問題がある
可能性も否定できないので、C とした。

技術的成熟度

Ａ．当該分野を専門とし、経験を積んだ医師又は医師の
指導の下であれば実施できる。
Ｂ．当該分野を専門とし、数多くの経験を積んだ医師又
は医師の指導の下であれば実施できる。
Ｃ．当該分野を専門とし、かなりの経験を積んだ医師を
中心とした体制をとっていないと実施できない。
Ｄ．その他

コメント欄：

総合的なコメント欄

少なくともバイオマーカーの変化で判断する有効性（の
可能性）については、robustな効果としては確認できて
いない。本試験での有効性については、その可能性を肯
定も否定もできない。安全性も同様で、オープンラベル
単群での試験であり明確な結論をつけるのは困難であ
る。
ただし、すくなくとも管理された条件下において、研究
を継続することは許容されると思う。

薬事未承認の医薬品等

本試験の結果を踏まえて、フェーズ２試験などの次試験が

を伴う医療技術の場

正当化されるか否かは、別の審査に委ねるが、一定の精度

合、薬事承認申請の効

で、BNPが変化するか否かを推定できたことは、プログラ