５）MDQoL-60、SF-12
○目標症例数：20 例（登録症例数：28 例、試験治療開始症例：18 例）
○試験期間：2018 年２月～2024 年３月
医 療 技 術 ○有効性の評価結果
の試験結
果

主要評価項目である BNP については、投与開始後 20 週、24 週、28
週データ平均が投与開始前を下回った者は８名、上回った者は５名で
あった。本試験は単群試験のため、以前実施した carvedilol 多施設
共同研究の対照群データを基に、帰無仮説の log(BNP)変化量 0.18 を
設定したが、FAS で p=0.071、PPS で p=0.036 と PPS で有意差を認め
た。長期投与期間中においても 72 週以後の GM は baseline を上回っ
たものの、有意差を認めたのは 144 週のみであった。
副次評価項目である FS は平均値が 72 週まで徐々に改善し、その
後緩やかに低下し 144 週時点で baseline 値まで戻った。hANP につい
ては長期投与期間で 72 週以後変化率が 10％以上となったが、有意差
は認めなかった。cTnT についても、baseline に比べ４週時点で軽度
上昇したものの、その後は安定的に推移し全期間を通じて有意差は認
めなかった。
○安全性の評価結果
嚥下機能に合わせた剤型選択を可能としたことから服薬に対する
トラブルは生じなかった。試験開始後、重篤な有害事象は８例で11
件、心イベントは10例19件で発生したが、試験治療と関連するもの
は既報告の下痢・脱水１例だけであった。総死亡は３例だったが心
不全による死亡は無かった。有害事象としては、pilot studyにて腎
機能障害と心室性期外収縮増加が見られたため、観察項目に挙げて
いた。腎機能障害については検査データからは一定の影響が否定で
きないが、利尿剤やACE阻害剤を併用している者も多く、試験薬の影
響か利尿剤・ACE阻害剤の影響かは明確ではない。循環血液量の影響
も示唆されており、下痢・食思不振や利尿剤変更時など脱水を契機
とした腎機能低下にも留意すべきである。不整脈についても数的増
加、３連発の出現が見られた症例があるものの、投薬を変更したの
は、試験参加前にも既往のあるNSVTの再発を認めた１例のみだっ
た。このため、高度心不全筋ジストロフィー患者においても、試験
薬は概ね安全に投与可能と判断できる。
○結論