別添
医療用医薬品の承認事項一部変更承認申請又は電子化された添付文書改訂
においてレジストリデータを活用する際の留意点
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背景と目的
昨今、本邦において、医療用医薬品の承認申請をはじめとして、Real World
Data（以下「RWD」という。)を活用するための検討が更に進められている。
RWD の一つであるレジストリデータについては、「「承認申請等におけるレジス
トリの活用に関する基本的考え方」について」（令和３年３月 23 日付け薬生薬
審発 0323 第１号・薬生機審発 0323 第１号厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品
審査管理課長・医療機器審査管理課長連名通知。以下「基本的考え方通知」と
いう。）により承認申請等への活用に関する考え方を示しているところであ
る。
医療用医薬品の製造販売承認を取得するにあたり有効性及び安全性を示すた
めには、一般的には評価資料となる臨床試験を実施する必要がある。しかしな
がら、希少疾病のように患者数が極めて少ない等の理由により臨床試験の実施
が困難な場合に、レジストリデータを外部対照や臨床試験の代わりとして用い
ることで医療用医薬品の開発が促進されることが期待される。
基本的考え方通知においても、レジストリデータの活用事例の一つとして、
レジストリを臨床試験の補完又は代わりとして承認申請等における有効性及び
／又は安全性の評価に用いることが挙げられている。その中で「既承認時に提
出された臨床試験の組入れが一部の患者層に限られていたため、用法・用量の
記載が臨床試験に基づき設定される又は添付文書において投与対象が制限され
たものの、臨床現場では有効性及び安全性に大きな影響がないと考えられ使用
されている場合に、適応拡大に係る開発や添付文書の改訂等に際してレジスト
リデータを用いて有効性及び／又は安全性を評価する場合が考えられる」こと
が述べられている。
本通知では、基本的考え方通知に示されたレジストリデータの活用方法のう
ち、既承認医療用医薬品の効能・効果、用法・用量の追加に係る承認事項一部変
更承認申請（以下「一変申請」という。）や電子化された添付文書（以下「電子
添文」という。）における効能又は効果に関連する注意、用法及び用量に関連す
る注意、臨床成績等の改訂（削除、追加、記載内容の変更）において、レジスト
リデータを活用する際の留意点を示す。
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医療用医薬品の一変申請において活用する場合
医療用医薬品の効能・効果又は用法・用量の追加あるいは変更に係る一変申請
については、当該申請における利用可能性があり、対象集団の特性を適切に反映
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