している既存のレジストリが存在し、そのレジストリから当該効能・効果等に係
る有効性及び/又は安全性が評価可能で、信頼性が担保されたデータを取得する
ことができれば、臨床試験の成績に代えて、レジストリデータを評価資料として
活用できる場合がある。特に、臨床試験の実施が容易ではない希少疾病や小児に
係る効能・効果、用法・用量の追加等については、レジストリデータを活用した
一変申請の可能性について、検討する意義は大きい。
レジストリデータを評価資料とする場合には、収集されたデータを適切な調
査計画等に基づいて解析すること、及び信頼性が担保されていることが前提と
なる。したがって、対象集団、評価項目、解析手法等に係る計画やレジストリデ
ータの信頼性等について、調査計画等の立案の段階から独立行政法人医薬品医
療機器総合機構（以下「機構」という。）に事前に相談することが強く推奨され
る。
なお、レジストリデータを活用した一変申請では、レジストリデータを用いた
評価資料だけでなく、既承認の適応に係る承認時の臨床試験成績、一変申請を行
おうとする適応に係る臨床現場での使用実態に関する資料、外国（本邦と同等の
水準にあると認められる承認の制度又はこれに相当する制度を有している国
（例えば、米国、欧州）をいう。以下同じ。）で薬事承認の際に評価に用いられ
た資料、国内外の診療ガイドライン等の情報が重要な補足情報となる場合があ
る。
臨床試験成績の代わりに既存のレジストリデータを評価資料として添付して
一変申請を行うことを検討する場合には、レジストリデータの他に利用可能な
情報についても検討し、申請データパッケージの適切性について、申請前までに
機構と相談することが強く推奨される。
３

医療用医薬品の電子添文改訂において活用する場合
医療用医薬品の電子添文改訂時の RWD の活用に関し、
「医療情報データベース
を利用した調査結果に係る電子化された添付文書への記載要領の改正について」
（令和５年２月 17 日付け薬生発 0217 第１号厚生労働省医薬・生活衛生局長通
知）及び「医療情報データベースを利用した調査結果を電子化された添付文書に
記載する場合の留意事項について」
（令和５年２月 17 日付け薬生安発 0217 第１
号厚生労働省医薬・生活衛生局医薬安全対策課長通知）において、電子添文の「9.
特定の背景を有する患者に関する注意」の項に該当する患者群のうち、十分な安
全性データが得られていない患者群について、
「17.2 製造販売後調査等」の項に
医療情報データベースを利用した調査結果を記載できることが示されていると
ころである。

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