医療用医薬品の電子添文の「5. 効能又は効果に関連する注意」、「7. 用法及
び用量に関連する注意」、
「9. 特定の背景を有する患者に関する注意」、
「17.1 有
効性及び安全性に関する試験」及び「17.2 製造販売後調査等」の項には、通常、
臨床試験成績や製造販売後調査等に基づき、適切な投与対象者や投与方法に関
する注意喚起やその根拠となる臨床成績が記載されている。既存のレジストリ
のデータから、承認を受けた効能・効果若しくは用法・用量に関して注意を要す
る結果が得られた場合、承認を受けた効能・効果又は用法・用量のうち、有効性
データが得られていない患者群において臨床試験成績の代わりとなる主要な根
拠の結果が得られた場合、又は十分な有効性データが得られていない患者群に
おいて「有効性及び安全性に関する試験」を補完する重要な結果が得られた場合
等に、臨床現場における使用実態の反映等の目的で、電子添文の注意喚起の内容
等を改訂できる可能性がある。
既存のレジストリデータを用いて、医療用医薬品の電子添文の改訂を検討す
る場合には、対象集団、評価項目、解析手法等に係る計画、電子添文改訂の必
要性、レジストリデータの信頼性等について、調査計画等の立案の段階から機
構に相談することが推奨される。また、レジストリデータを用いた解析結果が
得られ、実際に機構に相談する場合は、機構が実施する医薬品の添付文書改訂
に係る相談（医薬品添付文書改訂事前確認相談及び医薬品添付文書改訂相談）
並びに医薬品添付文書改訂根拠資料適合性調査相談を活用すること。
４ その他の留意事項
① 本通知は、一変申請を目的として適応外投与を行うことを推奨するものでは
ないことに十分留意すること。一変申請を目的として新たに適応外投与を行
い、情報を収集しようとする場合は、臨床試験を実施すること。
② レジストリデータを利用して一変申請又は電子添文改訂を行う場合には、個
人情報の保護に関する法律（平成15年法律第57号）等に基づき、個人情報の
取扱に留意すること。
③ レジストリデータを用いた資料を評価資料として一変申請の際に提出する
場合、当該資料は、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等
に関する法律施行規則（昭和36年厚生省令第１号）第40条第１項第１号のト
（臨床試験等の試験成績に関する資料）として提出すること。
④ レジストリデータを用いた資料を評価資料として一変申請の際に提出する
場合、又は電子添文改訂の根拠とする場合、当該資料の信頼性が確保されて
いる必要がある。具体的には、根拠資料が適切に保存されていることや、適
合性調査時又は相談時に根拠資料（レジストリ保有者の運営及び管理に関す
る資料並びに必要に応じて情報源における根拠資料を含む。）へアクセスで
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