希少疾病用医療機器・先駆的医療機器・特定用途医療機器に係る評価
○ 医薬品医療機器等法第７７条の２第１項、第２項又は第３項の規定に基づき、希少疾病用医療機
器、先駆的医療機器又は特定用途医療機器として指定された品目について、現在の取扱い及び変更
案を以下に示す。
指定されたことに
よる加算

外国価格調整の比
較水準の緩和

機能区分の特例

○

○

○

① 治療方法／診断方法の画期性
② 対象疾患の重篤性
③ 対象疾患に係る極めて高い有効性
④ 世界に先駆けて日本で早期開発・申請する
意思

×→○
（※１）

×→○

○
（※３）

① 小児の疾病の診断、治療又は予防の用途に
用いるもの（適応追加含む）
② 当該用途に対するニーズが著しく充足され
ていない
③ 当該用途に関して特に優れた使用価値を有
する

×→○
（※２）

×→○

×→○

名称

希少疾病用医療機器

先駆的医療機器

特定用途医療機器

指定要件
①
②
③

対象者数
医療上の必要性
開発の可能性

※１ 先駆的医療機器に指定されたことによる加算の対象となった場合は、迅速な保険導入に係る評価を適用しないこととする。
※２ 特定用途医療機器に指定されたことによる加算の対象となった場合は、改良加算（ニ）を適用しないこととする。
※３ 現在対象となっている「先駆け審査指定制度」からの名称変更。
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