別紙２－１

様式第５号

先進医療の内容 （概要）
先進医療の名称：
網膜色素上皮（RPE）不全症に対する同種 iPS 細胞由来 RPE 細胞凝集紐移植
適応症：
RPE 不全症に含まれる網膜変性疾患（遺伝性網膜ジストロフィー、加齢黄斑変性、近視性
網膜症、多発性後極部網膜色素上皮症、中心性漿液性網脈絡膜症、網膜色素線条における
網膜色素上皮変性等）
内容：
（先進性）
現時点で RPE 不全症に該当すると考えられる網膜変性疾患に含まれるクリスタリン網
膜症、ベスト病、スターガルト病、網膜色素変性（MERTK、RPE65 遺伝子等の RPE 関連遺
伝子異常を伴うもの）
、近視性網膜症、色素線条でみられる RPE 不全に対しては現在確立
した治療法はない。
また、高齢者における中心視力悪化の一般的な原因である加齢黄斑変性では滲出型に
対して幾つかの治療方法が標準治療として実施されているが、いずれも加齢黄斑変性の
滲出性病変に対する対症療法であり RPE 萎縮に対する根治的な治療とはならない。
近年、抗 VEGF 薬の長期投与に伴い、RPE 萎縮を伴う加齢黄斑変性症例が国内外で報告さ
れており、投与プロトコルの改善等が課題となっているが、RPE 萎縮への治療方法は無く、
経過観察を余儀なくされている。同様に、萎縮型にみられる RPE 萎縮領域に対する治療
方法も現段階では確立されていない。
この様に、RPE 不全症に含まれる疾患に対しては、極一部の疾患に見られる RPE 機能不
全に対する限定的な遺伝子治療が行われているのみで、RPE 不全症に含まれる遺伝性疾患
と非遺伝性疾患の両方に共通して見られる RPE の進行性萎縮に対しては現在も治療方法
がない。
本先進医療は、RPE 不全症を対象に、健常ドナー由来の iPS 細胞から分化誘導した RPE
細胞を用いた同種 iPS 細胞由来 RPE 細胞凝集紐移植を行い、安全性および有効性を検証
する。
（概要）
１ 手術
手術は局所麻酔又は全身麻酔下に行う。硝子体手術により、２乳頭大の面積の RPE 異
常領域あたり最大２本相当量（~4.0x105 個）の同種 iPS 細胞由来 RPE 細胞凝集紐を、全
体の RPE 異常領域の広さに応じて１眼球あたり合計で最大４本相当量まで網膜下へ移植
し、シリコーンオイルまたは気体による眼内タンポナーデを行う。投与量は病変部位の状
態により、研究責任医師または研究分担医師が判断する。
２ 観察期間・追跡機関
観察期間：移植後 52 週。移植手術後は２週間程度の入院とする。退院後は月一回程度
外来で検査を行う。
追跡期間：観察期間終了後３年 とし、その後年１回程度の定期的な外来診察を行う
３ 主な併用薬・併用療法
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