ステロイド点眼、抗菌剤点眼
シクロスポリン免疫抑制剤、ステロイド全身投与、又はトリアムシノロン結膜テノン下
投与（sub-Tenon's triamcinolone acetonide injection; STTA）または硝子体腔投与
（intravitreal triamcinolone acetonide; IVTA）
４ 評価項目
主要評価項目：移植された同種 iPS 細胞由来 RPE 細胞の生着による RPE 異常領域面積
の減少に対する 24 週の効果判定
副次的評価項目：
①

移植された同種 iPS 細胞由来 RPE 細胞の生着による RPE 異常領域面積に対する
８週、24 週及び 52 週の以下の効果
・治療部位の RPE 異常領域面積割合の変化量
・治療部位と異常コントロール部位の RPE 異常領域面積割合の変化量の差
・８週及び 52 週の効果判定

②

同種 iPS 細胞由来 RPE 細胞凝集紐移植の視機能（網膜感度、視野、QOL）に対する

24 週及び 52 週の以下の効果
⮚ 網膜感度
・全測定点網膜感度の変化量
・全測定点の網膜感度改善判定
・RPE 異常領域改善点網膜感度の変化量
・RPE 異常領域改善点網膜感度と非 RPE 異常領域改善点網膜感度の変化量の差
・網膜感度改善判定
⮚視野
・全測定点視感度の変化量
・全測定点の平均視感度改善判定
⮚QOL
・NEI VFQ-25 スコアの変化量
・QOL 改善判定
（効果）
１ 加齢黄斑変性
加齢黄斑変性において、滲出型に対して抗 VEGF 薬、光線力学療法等による標準治療が実
施されているが、これらの治療は主に脈絡膜新生血管を抑制するための治療であり、治療
に抵抗性を示す症例も存在する。
これらの RPE 自体の変性や脱落に対しては現在も治療方法がないため、視力を維持また
は回復させるためには、RPE 細胞移植による組織的再建及び機能回復が有効となる可能性
がある。
２ 遺伝性網膜ジストロフィー
・ クリスタリン網膜症
原因は、RPE に強く発現する遺伝子である CYP4V2 の異常による脂質代謝異常に伴う代
謝副産物の異常蓄積が原因となる RPE 萎縮と、それに伴う視細胞死による網膜構造及び
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