群29例、B群16例、6ヶ月無増悪生存割合とその80%CIはそれぞれA群
22.4%[13.2, 33.2]、B群64.4%[53.4, 73.5]であり、事前に目標とし
て設定した閾値6ヶ月無増悪生存割合20%を上回っていた。安全性の
結論と合わせて、第Ⅱ相試験から第Ⅲ相試験へ進むことの妥当性が
確認された。
第Ⅲ相部分では、A群に66例、B群に65例、合計131例が登録され、
治療非施行例（各群1例）を除くA群65例、B群64例が安全性の解析対
象、不適格例（A群1例）を除く各群64例が有効性の解析対象とされ
た。
主要評価項目である全生存期間は、イベント数はA群42例
（65.6%）、B群33例（51.6%）で、生存期間中央値及びその95%CIはA
群14.7ヶ月[11.4, 18.7]、B群23.1ヶ月[16.7, -]であった。層別ロ
グランク検定結果はp=0.0310であり、試験治療であるB群は標準治療
であるA群よりも全生存期間を統計学的に有意に改善した（有意水準
α=片側5%）。副次評価項目である無増悪生存期間及び奏効割合にお
いても、試験治療であるB群は標準治療であるA群に対し、統計学的
に有意に改善した。
○安全性の評価結果：
第Ⅱ相部分の安全性の主要評価項目であるGrade 3以上肺臓炎発生
割合（12週以内）とその80%CIは、A群12.2%[6/49例, 80%CI 6.6,
20.5]、B群12.2%[6/49例, 80%CI 6.6, 20.5]であった（ただし、A群
の6例中5例、B群の6例は実際には肺臓炎は発生していないが、事前
に定められた規定に基づき、登録からの観察期間が12週未満である
ことにより集計上イベントが発生したものとしてカウントされてい
る）。第Ⅲ相への移行条件として、信頼区間下限値が許容限界（閾
値）を7％を上回らないこととされており、信頼区間下限値が6.6％
であったことからその条件を満たした。
第Ⅲ相部分では、安全性の副次評価項目である有害事象発生割合
を評価した。発生頻度が高い有害事象としては、A群では、低アルブ
ミン血症33例（50.8%）、倦怠感20例（30.8%）、貧血17例
（26.2%)、クレアチニン増加17例（26.2%）、B群では、好中球数減
少60例（93.8%)、白血球減少57例（89.1%）、貧血46例（71.9%）等
の血液毒性のほか、低アルブミン血症43例（67.2%）、倦怠感37例
（57.8%）、食欲不振31例（48.4%)がみられた。