（参考）医療機関等において患者申出療養として実施困難と判断した事例（35件）
令和３年12月末時点
医療技術名（対象疾患）

経過等

①

自家嗅粘膜移植による
損傷脊髄機能の再生治療
（頚髄損傷）

脳神経外科医の評価では、受傷の状況等の患者の状態からは技術の対象外であ
ることから、安全性や有効性等に疑義があり（症状が改善しない可能性）、患
者申出療養での実施は困難と判断。なお先進医療で実施中の技術であるが、当
該患者は適応外。

②

ラジオ波焼灼術
（腎細胞癌の多発転移）

相談を受けた臨床研究中核病院としては、患者の状態及び技術的な問題等から
実施が不可能と判断し、見送り。

③

イブランス、ベージニオ投与
（肉腫）

遺伝子パネル検査を実施した結果、当該薬剤が有効である可能性が考えられた
が、患者の状態を考慮し、治療を断念。

④

ゼルボラフ投与
（癌）

患者の状態を考慮し、治療を断念

⑤

オラパリブ投与
（大腸がん）

既に他院にて、当該医薬品の治療歴があったため、適応なしと判断。

⑥

イソプロテレノール
（β刺激薬）投与
（アルツハイマー型認知症）

当該患者の診断が未確定であること、当該治療薬は国内で承認されている薬剤
であるが、当該疾患に対する効果は細胞・動物レベルで確認されたのみであり、
ヒトでの効果が全く確認されていないことから、患者申出療養での実施は困難
と判断。("Toxic tau oligomer formation blocked by capping of cysteine residues
with 1,2-dihydroxybenzene groups“. Nature Communications, 2015 )

⑦

ペランパネル
（抗てんかん薬）投与
（筋萎縮性側索硬化症）

ヒトでの効果が全く確認されていないこと、近々、多施設共同の医師主導治験
が他院で開始される予定であったため、そちらを案内。

ヒトでの
効果が未確認
治験を案内

メラトニン投与
（認知症）

メラトニンは現時点で医薬品の入手が困難であること、動物モデルにおける使
用経験はあるものの、ヒトに対する効果が確認されていないことから、患者申
出療養として実施困難と判断。(“Effect of Melatonin and Resveratrol against
Memory Impairment and Hippocampal Damage in a Rat Model of Vascular
Dementia.“Neuroimmunomodulation, 2017)

医薬品の入手が困難
でありかつヒトでの
効果が未確認

⑧

患者の状態
からは適応外

患者の診断が未確定
かつヒトでの
効果が未確認

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