（参考）医療機関等において患者申出療養として実施困難と判断した事例（35件）
令和３年12月末時点
医療技術名（対象疾患）

経過等

㉙

シトルリン投与
（CPS-1欠損症）

高アンモニア血症に対する既存治療が困難であり、薬事未承認であるシト
ルリンの投与を検討したが、緊急で薬剤が必要な状況であったため、患者
申出療養の申請は断念した。

㉚

経皮的欠損孔塞栓用デバイスを用いた経カ
テーテル人工弁周囲逆流閉鎖術
（人工弁周囲逆流）

医師主導治験の患者登録期間が終了となったため、拡大治験や患者申出療
養としての実施が検討されたが、早急に治療が必要な状態であったため、
別の治療をすることとなった。

㉛

パクリタキセル腹腔内投与
（胃がん腹膜播種）

相談時点で、左記治療は既に患者申出療養として実施組み入れが終了し、
評価中の療養（第１番目の療養）であり、患者と相談し実施しないことと
した。

患者組入が終了し
評価中の患者申出療養
であり実施せず

㉜

自己心膜製ステントレス
僧帽弁置換術治療
（僧帽弁狭窄症）

別の疾患に対して、先進医療として同様の技術が実施されており、そちら
の適格基準の変更等を検討することとなったが、最終的に別の治療を選択
した。

先進医療としての
実施を検討

㉝

カスタムメイド人工股関節置換
（先天性変形性股関節症）

医師主導治験を計画中であり、そちらへの参加を検討することとなった。

医師主導治験としての
実施を検討

㉞

オラパリブ投与
（膵癌）

当該薬剤について近日中に保険適用の見込みがあるとの情報があり、保険
適用を待って使用する方針となった。

㉟

酵素製剤の脳室内投与
（ムコ多糖症Ⅱ型）

酵素製剤の脳室内投与に係る治験が終了した段階であり、保険適用される
見込みであることを踏まえ、保険適用を待って使用する方針となった。

早急に治療が必要な状
態であり、医師の判断
で断念

保険適用後の使用を
検討

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