（参考）医療機関等において患者申出療養として実施困難と判断した事例（35件）
令和３年12月末時点
医療技術名（対象疾患）

経過等

⑲

ジヌツキシマブ投与
（神経芽細胞腫）

ジヌツキシマブの治験の患者登録が終了しており、患者申出療養とし
ての実施について検討されたが、患者家族と主治医との相談の結果、
患者の病勢を考慮し、患者申出療養の実施は困難と判断。

⑳

脳表ヘモジデリン沈着症の治験
（脳表ヘモジデリン沈着症）

治験を希望されたが実施施設が遠方であり、患者申出療養としての実
施について検討されたが、患者家族と主治医との相談の結果、患者の
病勢を考慮し、患者申出療養の実施は困難と判断。

㉑

神経膠腫の治験
（神経膠腫）

治験や拡大治験の可能性も含めて検討したが、小児への内服投与が難
しく、全身状態も踏まえ実施困難と判断。

㉒

イデベノン投与
（レーベル病）

イデベノンは、レーベル病に対しては海外でも未承認であること、国
内臨床研究の結果、視機能改善を認めた被験者は約30％であったこと、
及び患者家族が早期の治療を希望したことを踏まえ、患者申出療養と
しての検討は見送った。

㉓

腹腔内温熱化学療法
（腹膜偽粘液腫）

㉔

腹腔内温熱化学療法
（大腸癌）

㉕

脳神経再生治療の治験
（脳出血後）

㉖

骨髄間葉系幹細胞の静脈内投与
（脊髄損傷）

医師との相談の
結果、患者家族が
判断

腹膜偽粘液種に対する当該治療は先進医療として実施していたが、当
該技術は医療機関の人的負担等が非常に大きく、患者申出療養として
臨床研究を継続することは困難と判断した。

他医療機関で治験を実施中。相談を受けた医療機関では
実施体制が整っておらず、実施医療機関への相談を勧めた。

㉗

培養幹細胞（Nurown）移植術
（筋萎縮性側索硬化症）

米国で第Ⅱ相試験が終了したもの。当該治療の実施にあたっては「再
生医療等安全性確保法」に適合する医療機関または企業の工場におい
て細胞の加工・保存を行う必要があり、さらに、幹細胞の海外への輸
送等の問題もあり、医療機関として実施体制の整備が難しいと判断し
た。

㉘

NC-6004ナノプラチン治療
（膵臓癌）

ナノプラチンの治験が国内で実施中。患者申出療養としての実施を検
討したが、企業からの薬剤入手が困難であり、実施困難と判断。

当該施設での実施
体制の整備が困難

薬剤入手が
困難
4