要望番号

Ⅳ-111

要 望 者 名

日本小児血液・がん学会

一

般

名

レゴラフェニブ水和物

会

社

名

バイエル薬品株式会社

要望された医薬品
効能・効果

転移・再発・難治性骨肉腫
通常、小児にはレゴラフェニブとして 1 日 1 回下記用量を食後に 3 週間連日経口投与しその後 1 週間休薬する。
これを 1 サイクルとして投与を繰り返す。なお、患者の状態により適宜減量する。

要 望 内 容
用法・用量

用量：体表面積 0.5 m2 以上 1.0 m2 未満 40 mg
1.0 m2 以上 1.5 m2 未満 80 mg
1.5 m2 以上

「医療上の必要性に （1）適応疾病の重篤性についての該当性
係る基準」への該当 〔特記事項〕
性に関する WG の評

120 mg

ア

転移・再発・難治性骨肉腫は致死的な疾患であり、適応疾病の重篤性は「ア」に該当すると判断した。

価
（2）医療上の有用性についての該当性

ウ

〔特記事項〕
欧米等 6 カ国では承認されていないものの、診療ガイドライン及び教科書の記載内容、並びに海外臨床試験成績等から、レゴラ
フェニブ水和物は、転移・再発・難治性骨肉腫患者に対して欧米等において標準的療法に位置付けられており、国内外の医療環境
の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる。したがって、「ウ」に該当すると判断した。
本要望内容は、成人及び小児について要望書が提出されていることから、要望番号Ⅳ-106について、併せて検討を行った。なお、
備

考

本疾患の発症年齢及び海外臨床試験の組入れ基準を踏まえると、投与量のうち40 mgの開発の要否については、治験実施可能性も
踏まえて引き続き検討する必要があるとの意見が、WG委員より出された。