3．臨床成績
切除不能な肝細胞癌の承認時に評価を行った主な臨床試験の成績を示す。
【有効性】
国際共同第 III 相試験（HIMALAYA 試験）
全身化学療法歴のない Child-Pugh 分類 A の切除不能な肝細胞癌患者 *1 （ECOG
Performance Status 0 又は 1）1,171 例（本剤＋トレメリムマブ（遺伝子組換え）（以下、
「トレメリムマブ」
）*2［本剤併用群 393 例］
、本剤単独投与*3［本剤単独群 389 例］
、ソ
ラフェニブ［対照群 389 例］）
（日本人 108 例［本剤併用群 34 例、本剤単独群 45 例、対
照群 29 例］を含む）を対象に、本剤とトレメリムマブを併用投与した場合及び本剤を
単独投与した場合の有効性及び安全性を検討した。
主要評価項目とされた全生存期間（以下、
「OS」
）
（中央値［95%信頼区間］
）
（836 件
のイベント）は、本剤併用群で 16.4［14.2～19.6］カ月、本剤単独群で 16.6［14.1～19.1］
カ月、対照群で 13.8［12.3～16.1］カ月であり、本剤併用群は対照群に対し統計学的に
有意な延長を示した（ハザード比［95%信頼区間］
：0.78［0.66～0.92］
、p=0.0035［層別
log-rank 検定、有意水準（両側）0.0398］
）
。また、本剤単独群について、ハザード比の
有意水準に対応した信頼区間の上限が事前に規定した非劣性マージンである 1.08 を下
回ったことから、本剤単独群の対照群に対する非劣性が確認された（ハザード比［95.67%
信頼区間］
：0.86［0.73～1.02］）
（2021 年 8 月 27 日データカットオフ）
。
*1：局所療法（経皮的エタノール注入療法、ラジオ波焼灼療法、マイクロ波凝固療法、肝動脈塞栓療
法/肝動脈化学塞栓療法、放射線療法等）の適応となる患者は除外された。
*2：本剤 1,500 mg 及びトレメリムマブ 300 mg を 1 回、その後 4 週間の間隔を空けて、本剤 1,500 mg
を 4 週間間隔で静脈内投与。
*3：本剤 1,500 mg を 4 週間間隔で静脈内投与した。

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